杭州网讯从新药证书到生产批文，世界第一个基因治疗药物“今又生”日前正式获准上市。这不仅标志着我国能够在“点”上取得世界性的科技突破，也意味着我国有能力在生物高技术产业化进程中抢占先机。在整体科技实力尚弱的背景下，我国科学家何以在生物医药科技最前沿的基因治疗领域取得突破？健康大业基因为本随着生命科学的进步，生物产业成为欧美发达国家的竞技场。用基因“治疗”疾病的梦想也终于在上世纪90年代迈出了第一步。1990年5月，美国批准世界上第一例基因治疗临床试验。迄今十多年间，世界各国已提出近

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700个临床方案，各种病例数超过6000个。科学家们尝试用基因“治疗”恶性肿瘤、心血管疾病等严重威胁人类健康的疾病。我国一直紧盯着世界科技前沿进展。1991年，我国科学家进行了世界上首例血友病B的基因治疗临床试验，基因治疗研究从此在中国“落户”，一批方案先后进入临床阶段。1997年末，在看到国内喜人形势后，1994年就出版专著《基因治疗》、先后赴日本和美国留学的原第一军医大学教授彭朝晖回国创业。“如果说中国科学有哪个领域可能追赶世界前沿，那就是数学和生命科学。”1997年，我国第一个基因治疗专业公司———深圳赛百诺基因技术有限公司创立。1998年，重组人p53腺病毒注射液经过专家反复“审查”后进入临床试验阶段，Ⅰ期临床试验由韩德民教授主持，在北京同仁医院进行。迄今近7年间，从中央到地方，863计划、重大科技专项、攻关计划……赛百诺得到了许多关爱和支持。迄今研发这一药物投入的9000多万元中，来自各级政府的支持就达到近2000万元。功夫不负有心人。2002年9月，24个进入临床阶段的生物药参加“十五”国家重大科技专项创新药物品种复审。重组人p53腺病毒注射液以第一名的成绩，排在了重组人纤维细胞生长因子、人尿激肽原酶等20多种新药之前。赛百诺的工作获得国际认可。2003年7月，在详细考察企业工艺、质量控制后，“基因治疗之父”弗伦奇·安德森博士与赛百诺签订合作研究协议书。质量控制体系过硬新药研发周期长、成本高，而且成功率不高。但是基因治疗的巨大前景，不但在全球催生了100多家专业化基因治疗公司，而且吸引了发达国家和跨国公司斥巨资研究。2000年，对整个中国基因治疗研究来说，都是一道分水岭。赛百诺建立了亚洲惟一的GMP标准的基因治疗产品生产线和厂房。从实验室研究到中试开发，从质量控制到临床前研究，从临床研究到生产全过程，他们掌握了全套关键工艺技术，在国内率先实现基因治疗产业化。不仅如此，彭朝晖还参与制定了指导我国基因治疗研究和产业化的技术性法规文件———《人基因治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》。严格的工艺和独特的技术路径，确保了药品质量。北京大学临床肿瘤医院张珊文教授说，Ⅱ期临床试验表明，基因治疗联合放疗即“基因放疗”对头颈部鳞癌的疗效显著，64％患者的肿瘤发生消退，疗效比单纯放疗提高72％以上；晚期肿瘤病例单纯使用基因治疗，60％病人的肿瘤缩小到10％到95％，生存质量明显提高。2003年底，在获取新药证书后，中国生物制品检定所专家对赛百诺三轮样品进行了包括纯度、活性、外观颜色、基因表达、无病毒污染等22项程序在内的随机抽样检定，检验合格。今年1月20日，春节前夕，国家食品药品监督管理局在生产批文上盖上了鲜红的公章。创新精神奠定基础病毒载体和基因，犹如火箭和卫星。没有“大力神”和良好的测控系统，“卫星”无法精确入轨和定位。以腺病毒为载体转染p53基因成为“热点中的热点”。虽然p53基因研究者众多，但赛百诺从一开始采取的技术路径就与众不同。“国外做很多种肿瘤。而我们则是重点突破，集中做头颈部肿瘤。”彭朝晖说。基因治疗药物的“原料”有两个，种子工程细胞库是繁殖病毒载体的“土地”，种子重组病毒库则是“麦种”。有了良种和沃土，就不愁长不出好庄稼。赛百诺不仅拥有“良种”和“沃土”的发明专利，而且建立了播种、施肥、锄草、浇水、收割和仓储技术，即全套生产工艺技术及其专利。2002年11月，在美国病毒载体和疫苗年会上，赛百诺应邀介绍其生产工艺和质量控制。中国的研究机构在高水平国际会议上介绍生物制品的生产和质控，尚属罕见。长期以来，缺乏自主知识产权是制约我国制药产业发展的主要瓶颈。专家们认为，基因治疗抗癌药物也许可以作为中国制药业与世界竞争的一个突破口。作为我国基因治疗的倡导者和人类基因组计划的推动者，年逾七旬的吴摇院士获悉这一消息后“甚感欣慰”。“基因治疗应该成为我国21世纪生物技术产业发展的重大战略之一，我国应大力扶持基因治疗项目，加快基因治疗产业化进程”。据新华社来源：杭州日报编辑：易晔

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