中广网北京11月29日消息（记者仇剑梅）“雷帕霉素靶蛋白(mTOR)：基础、临床和产业发展暨首届全国LAM大会”日前在北京协和医院召开。

　　11月27日至28日，由中国医学科学院北京协和医院、中国医学科学院基础医学研究所主办，北京协和医学基金会LAM/TSC罕见病专项基金、科学时报社、《Frontiers of Medicine in China》杂志社、北京联合同道会议服务有限公司协办的2010年帅府园论坛“雷帕霉素靶蛋白(mTOR)：基础、临床和产业发展暨首届全国LAM大会”在北京协和医院举行。北京协和医院院长赵玉沛、中国工程院院士钟南山出席并担任论坛主席。国内医学专家、相关医药企业代表等200余人参加了此次论坛。

　　论坛主题主要围绕着“mTOR研究带来临床和产业机会”展开讨论，分别设有“mTOR与心脏支架论坛”、“mTOR与呼吸论坛”、“mTOR与肾脏论坛”、“mTOR与肿瘤论坛”、“mTOR与移植论坛 ”共五个方面的分论坛。

　　钟南山院士认为，此次论坛紧紧抓住了mTOR这一医学前沿问题，把临床医生、基础科研工作者、生物制药企业、患者等召集在一起，既能让制药企业从初步研究中看到希望与投资的前景，又能患者看到临床治疗效果，增强战胜疾病的信心，还能使医务人员感觉到工作有方向感。无形地实现产学研相结合的“关口前移”，从而共同促进国内该领域科研和产业的发展，以达到将科学发现以最快的速度用用到临床，造福广大患者的目的。

　　赵玉沛院长认为：此次论坛更是一个转化医学的论坛。雷帕霉素在LAM的应用从科学发现到临床应用仅有短短的数年时间，可谓是转化医学研究的一个成功范例。这当中既有医学家和科学家的努力，也有来自患者和病友协会的不可估量的贡献。而要想真正地实现转化医学离不开创新与合作，创新是转化医学的精髓，合作是转化医学的基础，此外，还需要多方面的共同合作将科学发现以最快的速度用到临床。

　　近几年的研究发现mTOR传导通路的异常可以诱发许多疾病。而对mTOR进行抑制便成为治疗与该通路密切相关的肿瘤包括肾癌、淋巴瘤、肺癌、肝癌、乳腺癌、神经内分泌癌和胃癌等的靶点所在。mTOR作为细胞内激酶，是高分子量丝氨酸-苏氨酸激酶、磷酸肌醇和3-激酶(PI3K)相关激酶(PIKK)的家族成员。mTOR传导通路主要影响细胞生长，生存，扩增以及营养代谢，它处于多功能集合点，就如同中枢传感器，接受上游受体信号，同时影响着下游受体。

　　随着分子生物学、免疫学的发展，用细胞毒性的药物来杀伤肿瘤细胞来治疗癌症似乎并不是最好的选择。科学家们逐渐认识到，维持细胞生长、生存、扩增以及营养是需要很多细胞信号传导通路来激活的，这些信号传导通路就像通讯员一样，将细胞需要的各种信号由细胞外传导到细胞内，激活一系列细胞维持生长、生存、扩增以及营养的信号。如果阻断了这些信号向细胞核内的传导，细胞也就无法维持其生长、生存、扩增以及营养。

　　近年来，mTOR信号通道的研究备受关注。mTOR作为是一种影响细胞体积扩张能力的蛋白质，它主要通过整合生长因子和营养信号来调节细胞生长。mTOR信号通道只是人体各个部位正常运行所需的通道之一。任何一个通道发生了异常，我们体内的平衡系统就会打破，进而引发疾病的发生。之前的研究认为mTOR在哺乳动物最具特色的功能就是翻译调节作用，然而，最近研究发现它由于处于细胞生长调节的中心环节，如同中枢传感器，接受上游受体信号，同时影响着下游受体。

　　中国医学科学院基础医学研究所博士生导师、生理学教授张宏冰介绍，雷帕霉素（Rapamycin）最先是从东南太平洋上的一个小岛——复活岛的泥土样本中发现的一种细菌产生，自20世纪70年代就开发出来便经常作为免疫抑制剂用于器官移植，以减缓器官移植手术后的免疫排斥反应，特别是肾移植。雷帕霉素的涂层支架已为成千上万的冠心病患者解决了冠脉支架植入后的再狭窄问题，此外，新近发现雷帕霉素相关产品还是许多癌症治疗的重要靶向药物的选择。

　　近期，中国医学科学院基础医学研究所博士生导师、生理学教授张宏冰带领的团队和美国几个研究小组分别发现mTOR是促进肿瘤糖代谢的关键蛋白酶。“无论是在细胞水平、动物水平，还是临床水平上都有大量研究成果证明雷帕霉素靶点过度活化能引起肿瘤发生，促进肿瘤生长。”由于雷帕霉素类药是选择性阻断mTOR信号，目前被作为多种癌症和良性肿瘤的治疗药。商品化的mTOR抑制剂除了雷帕霉素，还有口服的RAD001（everolimus）和静脉使用的CCI-779（temsirolimus），国外均已上市。“不过，国内很多都是在临床试验阶段，还需要进一步的研究和验证。”张宏冰说，雷帕霉素对一些恶性肿瘤治疗效果并不是很完美，但是对雷帕霉素靶点整个通路调控的研究，可以寻找更多的药物作用于通路的不同环节，为相关靶点的用药提供更多的选择。

　　北京协和医院呼吸科徐凯峰教授认为，相比过去对肿瘤的治疗，mTOR抑制剂在治疗某些肿瘤的新发现的确让医生与患者眼前一亮，尤其是对LAM（淋巴管肌瘤病）和TSC（结节性硬化症）这两种罕见病的治疗方面效果更为明显，LAM和TSC在某种程度上也可以被认为是肿瘤性疾病。“此次论坛将为进一步研究了解细胞信号转导通路，并提高恶性肿瘤等疾病的治疗水平提供了新的思路和方法。”