个别基因靶向药物或可入医保名单

　　基因靶向治疗到底是什么？

　　然而，对于大多数普通人来说，基因靶向治疗仍然是一个陌生的概念，它到底是什么呢？

　　最近，卡佩基获奖的消息让他执教的美国犹他大学成了世人瞩目的焦点，在学生们的眼中，卡佩基教授不善言辞，手里总是握着一支铅笔。他常常用铅笔，把自己的想法用一些线条或杂乱的字母在纸上表示出来，并称其为“信手涂鸦”。

　　早在1977年，年仅40岁的卡佩基在他的犹他大学分子遗传实验室里，就把他对“基因靶向敲除技术”的设想用铅笔“涂鸦”到纸上。

　　卡佩基的想法最初看似天马行空，匪夷所思。他认为人体有数万个基因，重大疾病如癌症、高血压、

糖尿病等的发生，就是由于某个基因发生了变化的结果。如果能准确找到发生了变化的基因，再有针对性地将这部分基因“敲除”，就可以使它失去某种生物学活性，不再致病，从而治愈各种顽症。简单地说，这就是一种找准了疾病靶点——某个基因，然后再将其清除的治病方法。

　　1987年，卡佩基开始在实验鼠身上应用他发明的基因靶向敲除技术。1989年，第一只“基因敲除小鼠”诞生。

　　现在，很多人都津津乐道于卡佩基从瑞典国王手中领取诺贝尔奖时的辉煌，只有和他一起奋斗过的同事最清楚，卡佩基为此用掉了多少铅笔。熟悉他的人都笑称，他是用手里的铅笔敲掉了小鼠的基因。

　　基因靶向治疗

　　找准了目标才发子弹

　　“我们目前所采用的基因靶向治疗技术，就是在卡佩基这个研究的基础上发展起来的。”王远东解释说，以往，一提到癌症治疗，人们联想到的首先就是手术，然后就是放疗和化疗。“这三种传统的方法对付癌症无疑是有效的，但同时也意味着巨大的痛苦。”在王远东的临床治疗经验里，被这些治疗折腾得“生不如死”的例子多不胜数。“这些传统治疗方法中，手术是创伤性的，放化疗是毒性治疗，在杀死癌细胞的同时正常细胞也不能幸免。因此患者遭受很大的身体痛苦。”

　　“而基因靶向治疗恰恰与此相反，它是找准了目标(癌细胞)才放子弹的。”王远东把癌细胞的生长机制形象地比喻成一辆汽车，“汽车的发动需要很多的通道，癌细胞也一样，它的生长中有很多关键的‘节点’，例如一些酶、蛋白质、受体等，而靶向治疗的药物，就是找准了癌细胞生长中的这些节点来打击，以此来阻断癌细胞的生长。”正因为把目标找准了，所以靶向治疗不会伤及人体其他正常组织，患者也就不会再有那么多痛苦的并发症。

　　事实上，记者在采访中接触的多位正在接受基因靶向治疗的患者，他们都活得和正常人没有明显的差别。今年76岁的周大爷被查出结

肠癌。“医生给我用了一种正在进行临床试验的靶向治疗药，我吃了两个月，肿瘤消失了，而且我能吃能睡，差点就忘记自己还是个病人了。”周大爷的乐观，确实很难让人将他和癌症扯上关系。

　　治癌新理念

　　不一定要把肿瘤“赶尽杀绝”

　　最近，记者从哈尔滨第十届全国临床肿瘤学大会上了解到，医学界现在对晚期癌症的治疗思路已经改变。以非小细胞肺癌治疗为例，医学界如今并不主张把完全消灭癌细胞作为目标，对于那些接受标准化疗方案无效、身体无法耐受化疗或者治疗成功后复发的晚期非小细胞肺癌患者，必须采用二线治疗方案。而晚期非小细胞肺癌的二线治疗着重于控制肿瘤，使之不再增大，也就是让患者带瘤生存；同时，治疗的目的不仅要延长患者的生存期，还要提高他们的生存质量。

　　在手术治疗上，不少医生也改变了以往非得对肿瘤“赶尽杀绝”的观念。“尤其是对一些年纪较大的晚期肿瘤患者。”王远东说，他几年前曾经收治过一位70岁的晚期癌症病人。“当时，他已经无法开刀做手术了，于是我对他采取了微创消融的方法，通过热疗的原理，只要小小的一个切口就能把肿瘤杀死。”手术后，病人出院了，在之后的10年里，这名病人的肿瘤一直有复发，但王远东一直没有给他动大手术，而是通过18次的消融微创治疗来帮助他对抗癌症。如今，这位老人已经80岁了。“从查出晚期肺癌到现在，他足足活了十年。而且由于他一直没有接受创伤性很大的治疗，所以这十年他不是在无休止的痛苦中度过的，而是活得很好，质量也很高。”

　　基因靶向治疗仍然有遗憾

　　当然，目前所应用的基因靶向治疗还并不十分完美。首先，对于广大普通老百姓来说，基因靶向药物价格比较昂贵，一些治疗非小细胞肺癌的药物，每月的费用需要1.6万~2万元，而治疗肝癌的药物每月费用更高达4万元，还有治疗乳腺癌的药物，一支针剂的价格就是2万多元……

　　其次，并非所有患者对这些药物都敏感，也就是说并非所有患者使用这些药物都有效。

　　第三，部分患者在使用了靶向治疗药物到一定阶段后，肿瘤还是会复发的。而且当肿瘤复发后，再使用同类药物可能会无效。还有，靶向治疗药物虽然副作用大大降低了，但个别患者还是会出现皮肤皮疹等问题。

　　据了解，针对这些问题，目前医学界正在做进一步的研究，例如如何通过与手术的配合来降低患者服药后肿瘤的复发率，如何与传统的化疗药物配合使用等等。此外，有消息人士透露，个别基因靶向治疗药物有可能将价格调低，而且有希望能被纳入医保药品目录。

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