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基因与基因治疗

http://www.sina.com.cn 2003年10月22日16:54 人民网

  人民网深圳10月22日电 记者胡谋报道:今天下午,在深圳市政府召开的新闻发布会上,有关专家介绍了基因与基因治疗。

  专家说,基因是生命之本, 是生物得以保持其连续性和稳定性的物质基础。用专业的概念来说, 它是可以编码蛋白质的DNA 顺序。

  专家介绍,近年来由于医学的进步, 诊断和治疗的水平不断提高,从前严重威胁人类生命的一些疾病,如天花、霍乱、鼠疫、结核等传染病己渐趋绝迹或基本得到控制,发病率大幅度下降;而与此相比,一些同遗传因素密切相关的人类遗传性疾病在发病率和死亡率中所占比例却日益突出,对人类本身的危害也更为明显。特别是一些严重的遗传性疾病,例如重型地中海贫血等,往往使现代医学亦束手无策。人们逐渐认识到只有基因治疗才是人类征服基因病最有希望的手段。基因治疗就这样应运而生,它把医学科学引入一个全新的发展空间,并为疾病的治疗开拓了广阔而美好的前景。

  基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。基因治疗与常规治疗方法不同,其针对的是疾病的根源——异常的基因本身。基因治疗分体细胞基因治疗和生殖细胞基因治疗两种形式。自从1990 年美国国立卫生研究院(NIH) 和其下属重组 DNA 顾问委员会(RAC)批准了美国第一例临床基因治疗申请以来,基因治疗己从单基因遗传病扩展到多个病种范围 ,主要有:恶性肿瘤、心血管疾病、遗传病,AIDS,类风湿等。专家认为,基因治疗是一个生物医学高技术密集的领域,它综合应用分子生物学、分子遗传学、分子病毒学、细胞生物学等学科的最新研究成果,来治疗那些目前尚无好的治疗方法的顽疾。尽管基因治疗的技术复杂,方法多样,但它的组成要素不外乎三个:目的基因、载体、靶细胞。基因治疗的策略概括起来大致分为以下六种:基因置换、基因修复、基因修饰、基因失活、免疫调节、其它方式。来源:人民网


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