东方网3月8日消息：美国贝勒大学医学院科学家7日说，他们用基因疗法首次治愈了成年实验鼠的一种遗传性肝病——克里格勒－纳贾二氏综合征。
克里格勒－纳贾二氏综合征简称克－纳氏综合征，是隐性遗传的肝脏疾病。患者由于缺少一个基因，体内的胆红素不能排除而积累起来，如果不加治疗，过量胆红素不仅会引起黄疸，还有损害大脑的风险。目前，这种疾病一般使用紫外线或者蓝光照射治疗，其过程复杂且费时。
贝勒大学医学院的副教授布伦丹·李等人在新一期美国《全国科学院学报》上发表论文说，克－纳氏综合征的病因是患者缺少生成葡萄糖醛酸转移酶的基因。在动物实验中，他们让经过改造的腺病毒运载这一基因，并将这样的腺病毒注射到经过基因改造而患有克－纳氏综合征的成年实验鼠体内。研究人员发现，只要一次注射就可以完全治愈患病的实验鼠。进一步观察发现，患病实验鼠原先所缺乏的葡萄糖醛酸转移酶基因，已经在细胞中出现。
布伦丹·李说，他们的实验成果可以重复。研究人员在动物实验中采用的人工腺病毒经过了特殊处理，它完成运载基因的使命后就很快死亡，既不具有毒性，也不参与细胞的新陈代谢过程，没有致癌的风险。
研究人员说，类似方法可以用来治疗基因缺陷导致的其他肝病。但他们也强调，基因疗法的人体临床试验目前条件还不成熟，原因是他们所使用的腺病毒载体尽管没有长期危害性，但短期内却可能引发免疫系统的排异反应，还有待进一步改进。选稿:王永娟作者:陈勇
