美国科学家

　　本报综合报道

　　英国杂志《自然》网络版4日报道称，美国加利福尼亚州的一家公司已掌握了“基因编辑”技术，可以永久性地改变人体内的基因。

　　下一步挑战艾滋病

　　掌握这项技术的是加州桑格默生物技术公司，该公司的科研人员利用“基因编辑”技术成功地改正了患有“严重混合型免疫缺乏症（SCID）”儿童的基因，让其免疫系统重新恢复正常。

　　SCID是一种体液免疫系统和细胞免疫系统均有缺陷的遗传性疾病，是患者体内19号染色体上的基因发生变异造成的。患者容易在出生后不久出现对肺炎、脑膜炎和水痘等疾病的反复感染，死亡率较高。

　　《自然》杂志称，SGMO公司的科学家首先培育出了一种能标定导致SCID的变异基因片断的锌指蛋白，又合成了一种能切割基因代码的酶。接着，科学家将锌指蛋白和这种酶结合到一起，连同正确的基因片断一同植入人体细胞。

　　在人体细胞内，锌指蛋白识别变异基因，并引导酶将这段变异基因片断给切除掉，并代之以正确的基因片断。最终，有变异基因的染色体被一一修复。科学家称，在实验中，培养液中18％的人体免疫细胞中导致SCID的变异基因都得到了修正。SGMO公司宣称，这意味着，一些SCID的婴儿可以被治好。

　　尽管科学家只研究了对导致SCID的变异基因进行“编辑”，但从理论上讲，这项技术可以用来治疗所有的单基因变异导致的疾病。SGMO公司宣称，他们准备明年开始研究用“基因编辑”技术制止艾滋病病毒感染免疫系统细胞。

　　“基因编辑”没有安全问题

　　锌指蛋白的发现者、诺贝尔奖的获得者亚伦·克鲁格高度评价SGMO公司的研究成果，他说：“这种工作当然是一种里程碑式的研究，给修改基因提供了基石，且没有安全问题。”传统的基因疗法的基本操作是向人体细胞中引入正常的基因片段，修补导致疾病的变异基因。但因为没有切除变异的基因片断，这种做法通常会引发意想不到的危险副作用。这种技术目前还不能直接应用于人体。但科学家认为，他们可先提取患有SCID婴儿的干细胞，先将它的基因修复，然后植入幼儿体内，促使人体内被破坏的免疫细胞数量不断增加。（来源：广州日报）