修正基因克隆胚芽有望造就健康婴儿

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　　本报记者王俊

　　编译自6月20日

　　《格拉斯哥先驱报》

　　新疗法≠克隆人

　　曾被称为“克隆羊之父”的维尔莫特是新书的第一作者，书名为《多利之后——人类克隆的用途和误用》。在书中，维尔莫特建议，如果基因修正和克隆技术都是安全的话，社会应该允许这些技术运用到人类胚芽，以阻断遗传病。早在两年前，维尔莫特就提出过类似的建议，被科学界称之为“生殖细胞基因治疗”。

　　多利羊问世之后，维尔莫特曾旗帜鲜明地反对克隆人类。预计到这种做法可能再度引起轩然大波，维尔莫特在书中或在接受采访时多次解释，“一个通过试管受精产生的胚芽包含着约100个细胞，早期的胚芽还不能称之为人，克隆胚芽与克隆一个人是完全不同的两件事”；“我希望人们明白，这项研究最根本的目的是带着健康的孩子来到世界。基因和克隆技术的利用不是退后走入黑暗世界，而是向前迈进光明世界。”

　　分解胚芽修正有缺陷细胞

　　1996年，通过核传输，维尔莫特的团队成功克隆出多利羊。维尔莫特相信，如果对胚芽也采用相同的方式，将会有更多健康的婴儿出生。相比扫描胚芽寻找有害基因的方式，这种方式更为准确有效。

　　在新书中，维尔莫特这样写道：“对那些存在风险的夫妇，医生应该给他们这种机会。先通过试管受精产生胚芽，将胚芽分解成细胞，修正那些有缺陷的细胞，再克隆那些健康的细胞，然后创造出一个新的胚芽，再将它送到母亲体内孕育。”依照这种方式孕育出的孩子是原始胚芽的同卵双生儿，但他不会染上遗传性疾病。原始胚芽则被彻底放弃。

　　基因治疗可修复老鼠干细胞

　　维尔莫特的建议遭到许多人特别是反堕胎联盟的指责。但在大西洋的另一侧，在美国基因治疗协会年会上，科学家们宣布已在基因治疗领域取得两大突破。两大突破都与人造染色体有关——这些染色体会带着一串特别挑选出的基因。不远的将来，人造染色体会在那些遗传病病人身上使用，用来替代细胞、器官或是组织中那些有缺点的基因。

　　在这次年会上，来自日本鸟取大学的一个研究团体宣布，基因修复治疗在老鼠身上取得成功。他们从一只缺乏p53基因——这种基因可以防止癌症——的老鼠体内取出干细胞，注射进去包含着p53基因复制品的人造染色体，成功使这些干细胞恢复到健康状态。

　　人造染色体可治动物遗传病

　　来自加拿大的一家生物科技公司“颜色”（Chromos）则走得更远。该公司宣布，其研究人员已成功在人体胚胎干细胞内注入人造染色体。目前，他们正尝试将人造染色体注入干细胞内，以了解这一方法能否治愈那些被遗传病困扰的人们。这一实验已在老鼠身上取得成功。

　　如果这种治疗能对人类奏效，将会带来诸多益处。传统的基因疗法多利用病毒作载体，依靠病毒将DNA嵌插到单个细胞的染色体中。但病毒通常只能携带较短的DNA序列；而且一旦DNA到达错误的地点，它将引发癌症，在两名男孩身上进行的基因治疗已证明了这一点。加入一个独立的染色体则能减少这种风险。另外，这种治疗也不限于一种或两种基因，大量的DNA都可以被添加。对某些疾病而言，传递多种有治疗作用的基因将会收到好的疗效。

　　应用或改变人类基因库

　　看上去“颜色”只是对成年病人的基因治疗感兴趣，但他们的研究成功会得出更多推论。在维尔莫特看来，人造染色体是他所建议的生殖细胞基因治疗的理想工具。如果能在胚胎阶段就注入第47号染色体，那些孩子就不会患上亨廷顿舞蹈病或是囊肿性纤维化病。

　　尽管在胚芽阶段使用基因治疗益处良多，尽管科学家们已在多方面取得突破，但有一点不得不为科学家乃至全社会慎重考虑，就像维尔莫特指出的那样：“这种改变遗传基因的行为不会因为一名健康婴儿的诞生而结束。孩子会长大成人，她会把这种基因改变再遗传给她的后代。”

　　这是一个根本性的改变，它甚至会改变人类的基因库。对于生殖细胞基因治疗，科学家们的立场泾渭分明。詹姆森·沃森——人类DNA双螺旋结构的发现者站在了维尔莫特这边。他甚至还表示，人们或许可以“增进”孩子。人造染色体可以为胚芽带来一“盒子”额外而奢侈的基因——有坚韧体格的，有美貌的，有快乐的，还有聪明的。

　　何时在人类应用尚是未知数

　　当然，这并不是件容易的事。拿智力来说，智力由上百种基因决定，加入一两种不会产生太大的差异。另一方面，体内有三份相同的复制基因坏处会大于好处，而且这些影响是不能撤回的。在新书中，维尔莫特反对这些类似化妆的“增进”。他认为，这会使得孩子成为父母一时胡思乱想下的订购商品，而非爱的结晶。他表示，尽管“增进”与治疗之间的阴影会在人们的心头挥之不去，但在权衡遗传改造的利弊之后，社会有义务为新生儿的利益而作出抉择。

　　在来自加利福尼亚大学的格雷格里·斯托克和约翰·坎贝尔看来，目前已经没有时间去对这种疗法持观望态度——他们正工作在人造染色体应用于生殖细胞基因治疗的最前线：“当基因修正和克隆用在动物身上时，似乎没多少人会对此关注，其实动物试验往往是人体试验的先锋。问题的关键不在于这种治疗能否应用在人身上，而是什么时候用，怎样用，又会带来哪些影响。”

　　小知识

　　遗传病，是指遗传物质发生改变或者由致病基因所控制的疾病，通常具有垂直传递和终身性的特征。遗传病的发病表现出一定的家族性。父母的生殖细胞（精子和卵细胞）里携带的致病基因，通过生殖传给子女并引起发病，而且这些子女结婚后还可能把致病基因传给下一代。

　　根据其发生原因、部位和遗传方式的不同可以分为三大类：

　　（1）单基因遗传病，如亨廷顿舞蹈病、白化病、血友病、色盲等；

　　（2）多基因遗传病，如唇裂、先天性心脏病等；

　　（3）染色体畸变遗传病，如先天性愚型综合征、先天性卵巢发育不全综合征等。