基因诊断之父：加盟广医欲攻克地中海贫血顽疾

　　图为香港“地中海贫血儿童基金”5月29日主办“认识地中海贪血病”记者会，18岁学生谢淑英出席，并分享其治疗的经过。中新社发 谭达明 摄

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　　“用基因同源重组方法治疗地中海贫血，已经在动物实验取得成功，我们希望将这个结果与临床结合，在地贫治疗上实现新的突破”！昨天，“DNA诊断技术之父”、两获诺奖提名的美籍华裔科学家简悦威受聘为广州医学院名誉教授。聘任仪式在广州医学院举行，该院院长冉丕鑫博士向简教授颁发了聘书。

　　强强联手：以基因治疗防地贫

　　中国工程院院士、原广州医学院院长钟南山代表广州医学院欢迎简悦威的“加盟”。今年70岁的钟南山说他与简悦威同年，开玩笑称其为“大佬”。据了解，在受聘为广州医学院名誉教授之前，简悦威便是该校第三附属医院2005年广州市重大科技项目《核移植结合同源重组技术治疗β-地中海贫血病》的主要负责人。他研究的基因同源治疗地贫，是目前医学界的超前沿技术，这一研究对广东尤其具有意义。

　　广东地贫发生率近10%，这是一个非常高的数字，因而两个地贫青年相遇结婚的机会很多，不断有重型地贫儿出生，对家庭和社会都造成沉重的精神和经济负担。降低地中海贫血发生率除婚检、产前诊断等比较通用的手段外，更希望在医疗技术上取得突破。目前造血干细胞移植的治疗方法，因为供体受限及排斥反应等问题而举步维艰。简悦威以基因治疗的方式试图解决这一顽疾，其方法是采用人体自身细胞，在体外重组改造为干细胞，再诱导为血细胞输回人体。

　　这种方法不需要寻找供体，因此没有个体排斥反应，因而比传统造血干细胞移植更具优越性。更重要的是，像地中海贫血类的单基因遗传病种类很多，如果基因治疗地贫取得成功，其他单基因遗传病同样有望通过基因技术得到治疗。据钟南山介绍，简悦威这一方法已经在小鼠的动物实验上取得成功，但没有进入临床应用。而从动物实验进入临床，一直是中国的优势，广州医学院具有充足的临床资源，这正是简悦威与广州医学院合作的基础。“我们双方希望将基础研究和临床相结合，做出突破性的成绩，我本人对双方的合作前景抱很大信心。”

　　访谈：做研究不为拿奖

　　杨振宁曾说过，华人科学家获得诺贝尔医学奖，比较有希望的两个人是简悦威和徐立之。而简悦威也于2002年、2005年两次获诺贝尔奖提名，不过惜败，他本人又如何看待诺贝尔奖呢？

　　“做研究的目的不是为了拿奖，而是为了解决医学上的难题。”简悦威说，“华人科学家是没有在医学上拿过诺贝尔奖，杨振宁说我可以，我也不知道他是怎么估计的。这个奖，还要靠诺贝尔奖金的评委会来评定。我太老了，已经过了时间。”

　　“我希望受聘之后将有更多的时间留在广州做研究。”简悦威说，之所以和广医合作，是因为他看中了广州医学院丰富的临床资源和该院多年来丰富的试管婴儿经验。

　　广州医学院第三附属医院广州市妇产科研究所副所长孙晓放说，学界认为，简悦威两度获提名但没有获得诺贝尔奖，原因是他的研究成果只停留在小鼠实验上，没有取得人体上的突破。这次与广医的合作，双方都寄以厚望。严格来讲，双方的合作已经进行了一年多，简悦威介绍：“我们已经在核移植后胚胎干细胞上有比较好的结果，我对基因治疗最终在人体上取得成功有很大希望！”

　　简悦威其人：上世纪70年代，简悦威开始从事地中海贫血研究。他发现地中海贫血症源于基因缺失，因此独创性地发明了DNA检测技术，通过抽羊水为胎儿验症的“产前诊断”因而诞生，简悦威也被誉为“基因诊断之父”。后来，他又发现了基因的多态性。根据这个发现，科学家几乎可以追踪所有的遗传病，现代法医学因此诞生，人类庞大的基因组研究计划亦得以开展。鉴于他出色的学术成就，简悦威于2002年、2005年两次获诺贝尔奖提名。他还先后入选全球多个国家和地区的科学院院士。1996年，他成为中国科学院第一个外籍院士。(来源：广州日报；作者：卢文洁 贺小伶)