□蒋璟璟

　　由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，它们在国内的“寻亲路”布满艰辛和坎坷。在我国，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，国家对罕见病的治疗费用尚无保障政策，一般患者家庭无力承担治疗费用。因此，多数罕见病患者无药可医或望药兴叹。

　　不独是我国，即便在全球范围内，“孤儿药”的研发亦是长期迟滞。不仅针对性药品少之又少，以至“绝大部分罕见病无药可治”。而且，就已经上市的“孤儿药”而言，普遍价格畸高、绝非一般家庭可以承受。

　　关注罕见病患者的现时遭遇，亦是呼唤全社会、尤其是职能部门担起应尽之责。目前，我国对罕见病治疗费用尚无保障政策；对“孤儿药”的研发、引进、生产、销售等环节缺少政策支持。也就是说，罕见病患者大多处于孤独应对的情况中。

　　罕见病，相对于每一种具体的病，仅不过是就概率而言，以总数计却也有千百万之众。按世卫组织定义的“发生率”计算，我国现阶段罕见病患者总数已然超过千万。遗憾的是，如此庞大的人群并未得到适当救治。现实如此沉重，面对昂贵的进口特效药，众多患者或“倾其所有”或“无奈等待”。当“罕见”叠加，直至汇作千万之巨时，不论是民间还是官方，都该拿出更多的良心与担当。在市场化的今天，药企终究是以利益为诉求的，所以，在罕见病一事上，我们呼吁更多公共力量的“埋单”。