中国网财经4月30日讯 百时美施贵宝今日宣布，全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥(通用名：玛伐凯泰胶囊)获国家药监局(NMPA)优先审评批准，用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善运动能力和症状。

　　此次获批基于全球EXPLORER-HCM和中国EXPLORER-CN III期临床研究，结果显示，在中国梗阻性肥厚型心肌病(梗阻性HCM)患者中，迈凡妥在Valsalva左心室流出道(LVOT)峰值压差上表现出显著改善，同时在包括LVOT梗阻、临床症状、健康状态、心脏生物标志物及心脏结构在内的所有次要终点中均观察到改善。在安全性方面，迈凡妥在中国梗阻性HCM患者中耐受性良好，并表现出与既往研究一致的安全性特征。

　　资料显示，肥厚型心肌病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的心肌病，以心肌肥厚为特征，左心室壁受累最为常见。我国经年龄和性别校正后的患病率约为80/10万。根据是否存在左心室流出道(LVOT)梗阻，肥厚型心肌病可分为梗阻性和非梗阻性两大类型。

　　患者通常会出现劳力性呼吸困难、胸痛、心悸及晕厥等症状，甚至出现严重并发症，导致病情恶化或死亡。心脏性猝死(SCD)的发生率虽然只有1%，但其仍是HCM患者的主要死亡原因之一，在年轻患者中尤为显著。

　　EXPLORER-CN主要研究者、北京协和医院院长张抒扬教授指出，与非梗阻性HCM患者相比，左心室流出道梗阻的患者生存率较低。常规药物只能减轻症状，并不能从根本上解决心肌肥厚所导致的一系列临床症候群。而手术或介入治疗虽可以改善HCM症状，但是侵入性治疗难度高且存在并发症风险，极少患者会接受，目前在临床上并未得到广泛应用，亟待新的创新药物出现以改变治疗现状。

　　“玛伐凯泰是肥厚型心肌病治疗领域的创新治疗药物，已在多项国际研究中证实了疗效和安全性，而针对中国患者开展的EXPLORER-CN研究也证实了玛伐凯泰能够为中国患者带来显著获益。”张抒扬教授表示，玛伐凯泰在中国的获批开启了中国梗阻性HCM治疗的新纪元，有望重新定义此类患者的治疗前景。

　　据介绍，过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，以及肌球蛋白超松弛状态的失调是HCM的机理特征。作为全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂，迈凡妥可靶向疾病核心病理生理机制，通过与心肌肌球蛋白的可逆性结合，减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥的数量，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能。

　　目前，迈凡妥已被纳入《2023欧洲心脏病学会(ESC)心肌病管理指南》、《中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023》以及《中国肥厚型心肌病指南2022》，作为梗阻性肥厚型心肌病患者的推荐疗法之一。

　　百时美施贵宝副总裁、中国及亚洲区域市场总经理、中国区总裁陈思渊表示，中国对创新药物准入的支持力度正在不断加大，作为百时美施贵宝“中国2030战略”实施以来在心血管领域获批的第一个创新药物，迈凡妥此前已在澳门和香港获批，并于今年年初正式落地海南博鳌“医疗特区”。“此次获批将有望为更多的梗阻性肥厚型心肌病患者带来全新治疗选择，提高患者生活质量。目前我们正积极与监管机构协作，加速推动药物在中国的可及，以期让患者早日获益，迈向泰然生活。”

　　(责任编辑：张紫祎)