□张玉胜

　　按世界卫生组织定义罕见病的发生率0.65%-1%计算，我国现阶段罕见病患者就超过千万。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，被形象地称为“孤儿药”。 （3月20日《广州日报》）

　　在一个以人为本的国度里，每一个人的生命权、健康权都应当得到充分尊重和司法保障，生命面前，没有“罕见”。尽管罕见病的发生几率仅为0.65%-1%，但据此推算，其患病人群仍有逾千万之众，如果加上他们的家庭和亲人，饱受罕见病折磨的更是一个值得关注的偌大群体。

　　而我国目前的状况是，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业从事其治疗药物的研发和生产，其治疗药物基本依赖国外进口，众多罕见病患者面临缺医少药的困境，即便能够从国外购进“救命药”，但也会因价格奇高而只能望“药”兴叹；同时，尽管随着我国医保力度的加大，目前像癌症、白血病、肾移植等重大疾病的部分诊疗费已被纳入医疗保险大病统筹，但很多包括戈谢氏病、法布雷病、成骨不全症等在内的治疗周期长、康复难度大的罕见病却不在其列。高昂的罕见病治疗费已成为患者家庭难承之重。罕见病问题已成为一个我们不容忽视的问题。

　　首先，要立法明确“罕见病”的概念界定。尽管我国早在1999年版的《药品注册管理办法》中就提到罕见病和治疗罕见病新药，但至今未对“罕见病”的概念进行明确定义。劳动和社会保障部2006年在 “对十届全国人大四次会议第4497号建议的答复”中就提到：“国家相关部门将尽快制定我国的罕见疾病定义、范围及诊疗规范等标准”，迄今仍未落实。这个基础性的缺失已成为罕见病救助事业的瓶颈，使罕见病患者无法享受针对性的政策关怀。

　　其次，要出台政策扶持罕见病药品产业。面对我国药品生产企业“功利化”倾向严重的现实，消灭“孤儿药”空白应当首先摒弃“罕见病人少无所谓”和 “孤儿药研制得不偿失”的错误观念，对罕用药的研发、生产实施扶持性的政策倾斜和定价补偿的优惠措施。这不仅能产生巨大的社会影响和经济效益，更能借此推动医药科技的进步。事实上，忽视罕见病药品的研制、生产和引进，小概率疾病就有可能变成大概率疾病，从而造成社会公共医疗开支的增加。科技部应建立罕见病专项研究基金，鼓励科研工作者对罕见病研究，为人类的健康做贡献。

　　其三，要从速建立罕见病药品费用支付机制。面对国内“孤儿药”产业发展落后，罕见病药品依靠进口的局面，应尽快前瞻性地建立起合理的罕见病药品费用支付机制，让罕见病患者能够看得起病，以确保其健康权。一是将有治愈希望的“罕见病”和“孤儿药”作为单独的病种列入医保范围和《医保药品目录》，或单设《罕见病医保药品目录》，并制定合理的报销比例，以减轻患者负担；二是让罕见病诊治纳入健康保险范畴；三是建立罕见病社会救助机制。由社保、民政、慈善、公益等机构对生活和就医困难的罕见病患者实施有效的救助，给他们以希望。