眼睑下垂、复视、吐字不清、喝水呛咳、咀嚼困难、走路摔跤、四肢无力……正常人常常忽略的这些小事，却是重症肌无力患者倍感无力的日常。今年6月15日是第11个重症肌无力关爱日，每年6月也是全球重症肌无力关爱月。专家指出，重症肌无力治疗已进入生物靶向治疗新时代，应追求短期和长期双达标的新治疗目标；除了积极有效控制症状，减轻长期治疗的副作用，提高患者生活质量同样至关重要。

　　重症肌无力是一种由神经—肌肉接头传递功能障碍引起的，慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，累及人群广泛，几乎涵盖全生命周期，不少患者首次发病见于黄金年龄阶段，“其中30-50岁人群最多，影响的主要是中青年。”北京医院神经内科主任医师张华教授介绍，重症肌无力主要分为眼肌型和全身型重症肌无力。其中，全身型重症肌无力作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，具有病程长、难治愈、易反复的特点，严重影响患者的日常生活、社会交往和工作能力，急性加重时甚至会危及生命。

　　据估计，我国约有17万全身型重症肌无力患者。作为一种慢性疾病，大多数情况下，全身型重症肌无力的病程是长期甚至终生的，且病情易反复发作，因此需要长期积极治疗。

　　随着疾病控制水平的不断提升，重症肌无力患者的平均生存期已长达30余年。临床医生和患者的治疗需求也随之改变，从降低死亡率或疾病改善，到期待通过更加有效、安全的治疗手段，实现短期症状快速改善和长期维持稳定、减少症状反复和危象，从而实现正常生活、拥有更高的生活质量。

　　然而，长期以来，重症肌无力的治疗以传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等，许多患者往往需要遭受传统药物在长期治疗过程中副作用的影响，生活质量堪忧。

　　首都医科大学宣武医院神经内科主任医师笪宇威教授介绍，随着重症肌无力治疗研究的深入和临床认知水平的不断提升，基于重症肌无力症状和副作用对患者的影响，国际上提出了“双达标”的治疗理念，且国际国内多个重症肌无力诊疗权威指南和共识都把治疗目标定为达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”状态。专家介绍，双达标指的是在控制药物治疗副作用小的前提下达到微小状态（MMS）或更好。第一重达标是症状控制达标，即帮助患者实现疾病缓解和症状控制；第二重达标是副作用控制达标，治疗相关副作用≤１级，口服激素剂量≤5mg/天，即最小化治疗副作用、提高生活质量。

　　笪宇威教授指出，“随着多款新型生物靶向药物的上市并纳入医保，我国重症肌无力临床诊疗已经进入生物靶向治疗新时代。”从短期来看，靶向生物治疗手段能够帮助患者迅速缓解和控制症状，尽早、尽快实现双达标；从长期来讲，最大程度地减少副作用是重中之重。张华教授强调，靶向生物制剂不仅能帮患者延缓复发、减少病情波动，并且有效降低激素的使用剂量，副作用更小，为实现长期双达标也提供了有力选择。专家提醒，患者应配合医生做好长期对疾病的日常管理和监测。“日常生活中患者应尽量避免加重疾病的诱因，如感冒、感染、饮酒、生活不规律等。千万不要随意减药、停药，以免病情出现反复。”

　　新京报记者 张秀兰

　　校对 吴兴发