新京报讯(记者张兆慧)8月7日,Sangamo Therapeutics公司(简称Sangamo)宣布,已与罗氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)公司达成授权协议,合作开发静脉注射基因组学药物以治疗某些神经退行性疾病。
基因泰克获得了多个项目的独家许可,包括:靶向tau基因的锌指蛋白抑制因子项目1,该基因与阿尔茨海默病和其他tau蛋白相关疾病密切相关;神经学靶点尚未公开的锌指蛋白抑制因子项目;递送载体嗜神经腺相关病毒(AAV)衣壳STAC-BBB,用于开发靶向tau和另一个神经学靶点的药物,该递送载体的血脑屏障穿透能力和脑转导能力已在非人灵长类动物中被证明。
根据协议,Sangamo将负责技术转让和某些临床前研究活动,基因泰克将负责所有的临床开发、监管、制造和商业化活动。预计基因泰克将在短期内向Sangamo支付5000万美元的前期许可费和里程碑付款。后续,Sangamo有资格获得高达19亿美元的开发和商业化里程碑付款。
校对 翟永军