7月12日，第七批国家药品集采正式开标。
从2018年底的“4+7”开始，到2021年初《国务院办公厅关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见》，如今已历经近 4 年的摸索与实践，在政策的推动下，医药产业的发展格局也正在重塑——产品生命周期缩短、可用费用减少、治疗领域内产品竞争加大……整个行业都在试图找到集采常态化后的出路。
2021年底，CDE发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，业内认为，对临床价值的追求或将成为未来药品进入市场的“安身立命之本”。
于是，在刚刚结束的中国创新药物(械)医学大会暨第七届CMAC年会上，零氪科技首席数据科学家冯胜博士发表《数字化方案助力医学事务范式转变》演讲时指出，在“以患者为中心、以临床价值为导向、以医学证据为支撑”的数字化升级和发展的趋势下，医学事务(MA)的战略地位和责任将持续提升，同时，在创新技术和利益相关方需求变化的影响下，作为MA的核心工作——医学证据生成 的模式也发生了很大的转变，这既是挑战，也是机遇。
创新的数字化技术将改变证据生成的底层逻辑和实现路径
冯胜博士提到，数字化时代，相比传统的由多部门各自制定证据生成计划并硬捆绑的方式，企业可以构建新的证据生成引擎，根据计划进行预设，整合数据，使用AI和真实世界数据大规模地生成洞见与假设，从而提高价值链上的效率。这可以极大地提高企业对疾病进展和药物有效性的理解，加快对现有药物新适应症的探索，并形成基于价值的定价决策。
而这对MA提出了更高要求。一方面，MA需要通过战略思维指导，预设产出，以进行整体规划;另一方面，MA需要对内了解各部门的需求和可利用的资源，对外与利益相关方广泛沟通，整合并实现资源价值最大化;再者，MA在倾听和回应外部利益相关方的作用持续扩大，需充分理解监管方、患者、医生以及支付方在证据需求方面的差异，而具有说服力的证据生成反过来又能成为与各方建立信任的工具。
除此之外，数字化技术让RWS不断升温，在医疗大数据和AI技术的推动下，RWD和RWE在医疗健康领域已得到监管机构广泛的关注和重视。2021年12月，国家医保局相关负责同志就2021年目录调整工作接受记者采访表示，“在将来的工作中，我们将鼓励企业开展药品真实世界研究，在目录调整中将更多依靠真实世界研究数据” 。目前，RWE应用于注册研究、市场准入、拓展适应症等方面辅助监管决策的案例也越来越多。
这同时提示MA对RWE的应用，不仅将指导新兴治疗的使用，还将为包括适应症扩展在内的监管事务提供决策依据。
RWS开展：数据治理是重要一环
2021年4月，CDE发布《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则(试行)》，对数据治理提出明确指导和要求。针对不同疾病，RWS应建立不同的数据治理模型。从通用模型来看，需要完成从提取、清洗、转化、传输和存储及质量管理、控制的数据治理闭环过程，以临床研究场景需求为导向，实现从“采”到“用”的近科研级治理。
作为唯一的外部专家，零氪科技参与了《指导原则》的内容起草工作，并在日常工作中凭借在RWS领域积累的经验，针对不同使用场景分层管理数据，完善全局数据治理能力：一方面，利用统一疾病模型，全面整合患者的各类医疗数据，减少数据缺失，并不断拓展数据治理深度;另一方面，通过研究和探索患者管理、市场洞察、医学科研、新产品注册等对应的RWE需求，不断丰富应用场景。
此外，由于开展RWS起步较早，在2021年《个人信息保护法》颁布生效之前，零氪就已经参考了国际权威的健康数据安全保护相关法案，在开展RWS和数据治理时建立了非常严格的数据质量控制和数据安全体系，提供涵盖数据集成-结构化-入库-数据治理(标准与归一)的全流程保障。
从大数据角度看RWS实践
目前，零氪科技每年参与的RWS类医学项目数量约300个，从治疗领域和疾病上来分，累计涉及26个学科87个疾病，积累了丰富的实践和管理经验。同时零氪的RWS服务始终遵照监管框架，整个解决方案从数据分析和集成，到最终交付结果的每个步骤，都保持着透明性和可追溯性。
而这其中，零氪依托成熟的医疗大数据和AI技术，在研究准备、研究执行、研究结果的不同环节助力研究设计优化，并能在不同阶段协助提供前瞻性或回顾性的RWS研究设计;协助完成繁琐复杂的数据分析与特征处理、AI模型训练，生成数据科研图表，辅助统计分析等，从而实现创新RWS服务。
去年几项经典的RWS应用实践，如，某款在海南博鳌乐城先行区优先使用的药物申请对内地用药人群的拓展、某款已上市30多年的药物增加儿童用药人群的真实世界证据支持、某项上市在即的创新药在申报过程中加入RWS外部对照臂加速审批进程等，都能看到零氪的身影。
基于上述实践，冯胜博士最后认为，重视RWE的应用场景和RWD的潜在价值，善于利用大数据+AI提升药品研发和上市效率，也许是未来MA“以患者为中心、以临床价值为导向、以医学证据为支撑”发展的确定性趋势。
(来源：新视线)
