9月20日，北京东方略生物医药科技股份有限公司（下称“东方略”或“公司”）收到国家药品监督管理局下发的《药物临床试验批准通知书》，批准了公司研发的全球首款HPV治疗性疫苗VGX-3100，针对HPV-16/18相关肛门癌前病变的II期临床试验申请。这是VGX-3100在已获批宫颈癌前病变适应症之后的又一重要进展。
中国首款进入II期临床的肛门癌前病变特效药
在全球范围内，HPV（人乳头瘤病毒）导致的相关癌前病变均无有效治疗药物。HPV分为高危（可能引起癌症）和低危（一般引起良性病变）两类。HPV-16/18是高危类中最致命的，绝大多数HPV相关的癌症都由HPV-16/18导致，包括宫颈癌、肛门癌、外阴癌、阴道癌、头颈癌等。其中，肛门癌的发病率和死亡率在过去十余年呈现增长趋势，肛门癌前病变也越来越受到关注。
目前，肛门癌前病变的治疗手段主要是手术或消融治疗，约占所有治疗手段中的85.9%，但是复发率将近50%，而且由于疼痛、刺激、出血、纤维化瘢痕组织形成，具有健康组织切除导致肛门狭窄并最终需要直肠改道治疗的风险。相比宫颈癌前病变，目前尚无广泛采纳用于筛查并充分诊断肛门癌前病变的方法，因此该疾病早期发现的可能性较小，病情跟踪困难，进一步增加肛门癌的发生率。《新英格兰医学杂志》最新发表的一项ANCHOR研究显示，及早对肛门癌前病变进行干预，可将肛门癌发生率降低57%。
图源：Palefsky, Joel M et al. “Treatment of Anal High-Grade Squamous Intraepithelial Lesions to Prevent Anal Cancer.” The New England Journal of Medicine vol. 386,24 (2022): 2273-2282.
据公开信息，国内目前尚无针对肛门癌前病变适应症的治疗药物进入临床阶段，东方略的VGX-3100成为国内首款进入II期临床试验的治疗药物。
HPV相关癌前病变的“全能型”治疗药物
VGX-3100是全球首款HPV 治疗性疫苗，针对HPV-16/18持续感染导致的多种癌前病变。该药物经肌肉注射伴随电脉冲的独特给药方式，旨在通过诱导抗原特异性抗病毒细胞免疫反应，实现对相关癌前病变的治愈。
HPV相关癌前病变是一个全球性的重大公共卫生问题，HPV持续感染除导致肛门癌外，还可导致宫颈、外阴、阴道、头颈部等部位的恶性肿瘤，目前在中国HPV相关疾病患者近2000万。此次肛门癌前病变适应症的获批，标志着VGX-3100的临床应用范围进一步扩大，为更多癌前病变患者带来治愈希望。
值得一提的是，VGX-3100在境外肛门癌前病变患者中已完成的II期临床试验结果显示，经肌肉注射治疗后，在HPV-16/18单纯感染的患者中，组织病变转归率达到了60%以上，且安全性和耐受性良好。在HPV-16/18相关外阴癌前病变患者中，也显示了积极疗效。
目前，VGX-3100针对宫颈癌前病变的关键性III期临床研究正在顺利进行中，公司未来将进一步拓展针对外阴、阴道等癌前病变适应症，VGX-3100有望成为全球第一款针对HPV-16/18相关多种癌前病变的“全能型”治疗药物。
【关于北京东方略】
北京东方略生物医药科技股份有限公司由东方高圣联合上市公司金城医药、泰格医药、德展健康、晨兴资本等知名产业方共同发起，是一家专注于核酸和抗体创新药开发、解决中国高负担疾病和公共卫生重大需求的生物制药企业。
东方略通过自主研发，并与国内外顶尖的学术机构广泛合作，同时从全球引进临床前或临床阶段的产品，已建立起两大核心技术平台：全球领先DNA治疗性疫苗（药物）研发平台、国内首个IgM抗体预防药物平台。
东方略具有丰富的临床开发、医药法规及市场经验，在全球范围寻求针对肿瘤、感染性疾病等领域的FIC产品的孵化和临床开发合作，为中国广大患者带来全新的治疗选择！
（来源：点财网）
