在2024年11月28日,中国IgA肾病患者迎来了一个新时代的曙光。国家医保局宣布,云顶新耀的耐赋康(布地奈德肠溶胶囊)已成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2024年)》,标志着这一创新药物将于2025年1月1日起正式成为国家医保药品目录的一部分。
耐赋康,作为全球首个获得美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)完全批准的IgA肾病治疗药物,于2023年11月通过优先审评程序正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的批准,成为中国唯一获批用于治疗原发性IgA肾病成年患者的药物。
耐赋康以其卓越的疗效和安全性,首次参加谈判即成功纳入国家医保药品目录,填补了临床空白,满足了患者的急需。临床研究显示,耐赋康能显著延缓患者的肾小球滤过率(eGFR)降低50%或进展至肾衰竭的时间,且不影响患者的生活质量,对于疾病进展较快的IgA肾病患者,耐赋康提供了更大的临床获益,预计将疾病进展至透析或肾移植的时间延长12.8年,彰显其作为唯一获批生物制药药物的重要价值。
耐赋康的医保准入不仅为患者提供了更多的治疗选择,减轻了患者群体和社会的负担,创造了巨大的社会价值,也预示着其市场潜力的巨大释放。
百亿潜力重磅创新药
在中国,耐赋康面对的是一个约400-500万患者的庞大市场,鉴于目前治疗选择的有限性,耐赋康的市场需求尤为显著。作为云顶新耀的旗舰产品,耐赋康自2024年5月在中国大陆开出首张处方以来,短短一个多月内销售收入便达到了1.673亿元人民币。在上半年,已有23000名患者申请了耐赋康的援助和服务,复购率接近100%,这充分展示了耐赋康在IgA肾病治疗中不可替代的地位。
耐赋康在中国医保准入的进展备受IgA肾病患者群体的关注。这一疾病主要影响20至40岁的青壮年,占患者总数的80%,其中25-30%的患者在20-25年内可能进展至肾衰竭,面临透析或移植的高昂费用。在中国,IgA肾病患者一年的透析费用可能在数万元至十几万元不等,具体费用受多种因素影响。
国家医保局披露,在今年的谈判/竞价环节中,共有117个目录外药品参与,其中89个成功,成功率为76%,平均降价63%,与2023年基本持平。
如果按照在此轮医保谈判降价63%来测算,耐赋康的年费用将降至6.5万元,医保报销后,个人承担部分为1.95万元到2.6万元。
依据2024年KDIGO指南,尿蛋白≥0.5g/d的患者存在肾功能衰退风险,符合耐赋康医保报销条件。鉴于几乎所有确诊患者的尿蛋白超过1g,意味着大部分患者均符合医保报销条件。耐赋康纳入医保后,其可及性将大幅提升。
若渗透率为5%,使用耐赋康的患者将达到7.5万人,销售额可达48亿人民币。若渗透率达到10%,使用耐赋康的患者将增至15万人,销售额可达96亿人民币。
耐赋康作为国内首个且唯一获批的IgA肾病对因治疗药物,其医保准入将显著提高患者的药物可负担性和可及性,推动耐赋康的商业化和市场渗透。预计其市场份额将迅速扩大,加之近期披露的耐赋康支持长期治疗的最新证据,将进一步加速产品销售增长。
耐赋康的海外市场潜力,也让人充满期待。韩国、新加坡以及中国台湾和香港的IgA肾病发病率均不低,其中台湾被誉为“洗肾之都”,肾病患者比例是国内的6倍;新加坡有超过6000位IgA肾病患者,而韩国也有患者前往澳门购买耐赋康,表明该区域市场需求强烈。这些国家和地区,大约有近一个亿人口,现有IgA肾病患者超过10万,而价格是大陆现有价格的数倍。以80万一个疗程计算,即使以10%的渗透率计算,销售额可达80亿人民币,若以1%的渗透率计算,也有8亿人民币的销售额。
另外,耐赋康的生产也将在明年底转移至国内。这将大幅降低耐赋康的生产成本,盈利将更为可观。
爆发期中的云顶新耀
耐赋康进入医保后,为云顶新耀带来的显著经济效益,将进一步反哺公司的新药研发,推动公司进入一个新的增长爆发期。
公司拥有开发用于治疗肾病领域全球权益的EVER001胶囊,近期将迎来里程碑进展。2024年12月4日,公司计划公布治疗原发性膜性肾病的1b/2a期临床研究数据,这是评估EVER001疗效和安全性的关键一步。
全球BTK抑制剂市场规模增长迅猛,2023年全球市场规模约为88亿美元,预计未来市场规模将继续扩大,逐渐成为抗肿瘤治疗领域的重要组成部分。随着对现有BTK抑制剂耐药性问题的认识加深,研发新的、高选择性和更低副作用的新型BTK抑制剂成为重点。包括EVER001胶囊在内的,新一代共价可逆布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂市场前景广阔,有望在提高治疗效果和患者生活质量方面发挥更大作用。
云顶新耀是抗生素领域的新王者。布局清晰且具有针对性,旨在解决临床需求远未得到满足的抗生素耐药问题。依拉环素、头孢吡肟-他尼硼巴坦、EVER206三款产品,目的是互补和迭代原有的“三剑客”,成为抗感染领域的“新三剑客”。依拉环素自商业化以来,销售额已达到2.33亿元,并预计销售峰值将达15亿元。
在自主研发方面,云顶新耀的mRNA技术平台同样令人瞩目。公司正在推进四款mRNA肿瘤治疗性疫苗的研发,其中EVM16已进入临床试验阶段。此外,公司预计于2025年在中美提交肿瘤相关抗原疫苗的新药临床试验申请,并积极探索基于mRNA的自体CAR-T项目,为肿瘤和自身免疫性疾病治疗开辟新路径。
这些管线后劲十足,让大家充满期待。通过引进国内外已有一定研发基础的药物,结合自主研发,云顶新耀形成的双轮驱动的发展模式,步履飞速且稳健。
中国biotech效率之王
在2024年上半年,云顶新耀以其专注、高效、精简的商业模式和精细的管理策略,实现了运营成本在收入中的占比大幅下降249%的壮举,这一效率提升令人瞩目。公司不仅成功缩减了35%的亏损,还实现了商业化层面上的首次盈利,展现出高效管理和研发团队的强大力量,打造出了生物科技领域的中国商业化典范。截至2024年6月30日,公司的现金储备已经积累到了19.3亿元人民币,为公司接下来的发展和持续增长提供了坚如磐石的财务支撑。
云顶新耀的高效管理和研发团队,为其在激烈的市场竞争中提供了坚实的护航。预计到2024年底,将有三款产品实现商业化上市,产品收入预计达到7亿,并力争在2025年底前实现现金盈亏平衡的战略目标。这一系列成就,彰显了云顶新耀在高效管理和研发团队建设方面的卓越表现。
云顶新耀的成功,不仅在于其技术创新,也在于其明确的商业化战略。公司已经组建了一支专业的商业化团队,致力于加速其产品在市场上的推广与应用。由于创新药物研发周期较长,云顶新耀在商业化进程中采取了高效的团队合作模式,旨在快速响应市场需求,提高用户满意度。在全球药物发现和转化研究方面,云顶新耀也建立了强有力的科研团队,这使其在药物研发的初期阶段就能进行市场调研,从而提升研发效率。这种前瞻性的思维方式,使得云顶新耀在大多数竞争对手面前占据了先机。
阔步从生物科技公司(Biotech)迈向生物制药公司(Biopharma)的关键时间节点上,随着耐赋康被纳入国家医保药品目录,云顶新耀在2025年预计将实现更加显著的商业化成就和研发突破,进一步巩固其在中国生物科技领域的领先地位。
(来源:资讯中国)