基因疗法遇挫

　　梁盛

　　医疗事故不可避免,但生命的珍贵足以让人们去重新考虑基因疗法的可行性

　　36岁的莫尔患有风湿性关节炎,今年7月,她决定接受基因疗法，试剂注射到她的右膝之后引发急性感染,导致器 官功能丧失而死亡。莫尔的死亡将对病人进行风险性实验疗法的伦理道德的讨论再次推到台前,特别是对那些没有重大生命危 险、使用其他手段尚能控制病情的病人。

　　根据美国国立卫生研究院的调查,在目前发生了医疗事故的139例基因疗法实验中,大多数针对的是末期病症,主 要是癌症;只有10例是针对非严重的病情,或者像莫尔这样病情没有恶化、使用现存的治疗方法可以控制的案例。对于那些 针对勃起功能障碍、霍乱和间歇性跛行(这是一种血管并发症,可导致潜在的残障肢体疼痛)等病症的实验,一些研究者认为 基因疗法的风险性还是太高。

　　理论上来说,基因疗法还是一个有待发育的医学奇迹:科学家们建立了DNA运载系统(以前是通过细菌,现在是直 接控制基因),通过加减一些代码,在疾病还未成型时就进行积极控制。经过17年的探索,科学家们仍在为基因疗法的成功 而努力。这其中要克服的难关很多,包括DNA载体的排斥会导致免疫系统的反应,后果是和莫尔一样在治疗中死去。在其他 的病例中,新的基因在本不应该停止的地方停止运作,或者完全不按照当初设想的方式运作。曾经在2003年发生过一起这 样的医疗事故，三个儿童因为严重的综合免疫缺陷而接受基因治疗,在治疗中这三个孩子又都患上了白血病。

　　这些尚未攻克的难关和偶尔上演的悲剧给本就步履维艰的基因疗法研究又蒙上了一层阴霾。正如一些科学家所预测的 那样,这些悲剧使得公众对基因疗法和其他生物疗法的恐惧被夸大了。现在的基因疗法研究已陷入一个死胡同,因为它曾经大 唱高调,许下了不切实际的诺言,在投入了十多年的心血之后反而并没有明显的收效。基因疗法研究现在正处于一个十字路口 ,或者继续完成曾经的许诺,或者因缺少成功案例而被遗弃。很可能出现的一种情形是,因为投资者、公众和记者的怀疑,原 先的研究机构收回对基因疗法研究资金和兴趣的投入,遣散研究人员去从事那些不会引起争议的领域。这种情形的发生才是真 正的悲剧。

　　现代医学所依赖的各种方式的疗法,它们的发展过程无不包含了一个长时间的挫败期,只有经历了这个阶段,那些潜 在的理论和技术上的未知才能得到解答。而在这些疗法没有成熟的阶段,病人在接受治疗时受到伤害或失去生命都是不可避免 的；如果就此摒弃这些治疗方法的话,那么今天的医学领域可能只剩下一片瘠土。骨髓移植、化疗和在特定药品中使用单克隆 抗体等疗法都一样的。

　　1968年

　　美国科学家布莱泽就提出了基因疗法的概念

　　1988年

　　美国科学家用动物做免疫缺陷综合症试验成功

　　1990年

　　美国科学家对人体试验基因疗法成功

　　2006年

　　美国科学家用基因疗法治愈两名皮肤癌患者

　　2007年7月

　　美国叫停西雅图某公司的关节炎基因疗法研究