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2017年11月10日14:25 参考消息

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参考消息网11月10日报道 英媒称,科学家培养出一种转基因皮肤,为一名患有致命遗传病的叙利亚7岁男孩替换了几乎全身的皮肤,这项最新临床试验改变了一名病入膏肓的小男孩的一生。

据英国《卫报》网站11月8日报道,在接受手术之前,这名男孩已经丧失了80%的皮肤,全身遍布无法治愈的感染伤口。他被注射了用于止痛的吗啡,在所有常规疗法失败后,医生们正准备对他实施姑息治疗。

报道称,这项治疗是再生医学领域取得的一次罕见的重大成功,在此之前,再生医学领域一直难以将听上去充满未来感的科学转化成能够给患者带来福音的疗法。

比利时布鲁塞尔自由大学的干细胞科学家塞德里克·布朗潘称,这项工作是迄今为止对人类使用干细胞疗法的最引人注目的案例。他说:“此前只有极少的疾病能够使用这种疗法。这是一个绝佳案例,在这项研究之前是无法想象的,对全身皮肤进行替换和基因修正真是太神奇了。”

英国帝国理工学院的生物工程学讲师克莱尔·希金斯称,这项试验是“一项巨大成就,相当了不起”。

这名男孩随家人以难民身份逃离叙利亚,于2013年抵达德国,他患有一种名为交界性大疱性表皮松解症的遗传病,这种疾病导致他的皮肤变得脆弱并起疱。等到开始接受治疗的时候,他的几乎整个身体都已失去皮肤表层,只有头部和左腿的一块皮肤还保持完整。

德国波鸿鲁尔大学儿童医院的医生们曾尝试为他移植他父亲的皮肤,但产生了排斥反应。在万不得已的情况下,治疗团队向在实验室里发明了一种健康皮肤再生技术的意大利科学家寻求帮助——但这项技术此前从来不曾应用于如此高难度的案例。

这个由摩德纳大学的米凯莱·德卢卡领衔的意大利团队此前曾经在人体的小片区域——比如腿的一部分——成功移植过在实验室里培养的转基因皮肤。德卢卡说:“这是首次进行这么大面积的移植。他几乎失去了所有表皮。”

报道称,这名男孩的病是由一种名为LAMB3的基因突变引起的,LAMB3负责制造将表皮与它下面的更深层皮肤粘在一起的蛋白。如果没有这种蛋白,皮肤就很容易起疱,导致长期无法愈合的伤口和溃疡。

发表在英国《自然》周刊上的研究报告说,这项治疗首先从患者剩余的健康皮肤中采样。接下来,科学家对这些皮肤细胞进行基因改造,利用一种病毒将健康的LAMB3基因送入细胞核。

在这个案例中,科学家团队培养出足以覆盖男孩全身的皮肤。在2015年秋季的两次手术中,新表皮像拼缝布块一样被移植到男孩身上,覆盖了几乎全身。不到一个月,移植的表皮就与下层皮肤连为一体。两年过去了,医生说这名男孩的情况良好。他的皮肤很健康,不必服用药物或使用药膏。他已经重返学校,爱踢足球,有了伤口也能像正常人一样愈合。

责任编辑:时鑫

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