百济神州(纳斯达克代码：BGNE;香港联交所代码：06160;上交所代码：688235)是一家全球性生物科技公司，专注于为全球患者开发创新、可负担的抗肿瘤药物，改善患者的治疗效果，提高药物可及性。公司今日宣布，在全球3期ALPINE试验的一项终期分析中，经独立评审委员会(IRC)及研究者评估，百悦泽®(泽布替尼)对比亿珂®(伊布替尼)，取得无进展生存期(PFS)的优效性结果。泽布替尼总体耐受性良好，本次分析显示的安全性结果与既往报告中一致。
百济神州血液学首席医学官Mehrdad Mobasher医学博士及公共卫生硕士表示："这一积极结果进一步充实了我们的临床证据，验证了泽布替尼有潜力为慢性淋巴细胞白血病(CLL)这一难治疾病的患者带来新的希望。这项PFS终期分析显示，泽布替尼在无进展生存期和总缓解率方面相较伊布替尼具有优效性。我们期待与医疗专业人士和患者分享详尽的研究结果，并计划在医学大会进行公布以及在专业文献上发表。"
百济神州在美国递交用于治疗成人CLL或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者的新适应症上市许可申请目前正在审评中，FDA对该项申请做出决定的目标时间为2023年1月20日。
关于ALPINE临床试验
ALPINE是一项随机、全球3期临床试验(NCT03734016)，旨在评估百悦泽®(泽布替尼)对比亿珂®(伊布替尼)，用于治疗既往经治的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者的效果。在该试验中，共入组了652例患者(其中60%在欧洲入组，17%在美国入组，14%在中国入组，9%在新西兰和澳大利亚入组)，患者被随机分为两组，一组接受泽布替尼(160 mg，口服，每日两次)治疗，另一组接受伊布替尼(420 mg，口服，每日一次)治疗，直至患者出现疾病进展或不可接受的毒性。
该试验的主要终点是总缓解率(ORR)，并预先假设泽布替尼非劣于伊布替尼。在针对ORR的分析中，研究者及独立评审委员会(IRC)基于国际慢性淋巴细胞白血病工作组(iwCLL)指导原则(2008年修订版)评估CLL患者的缓解(但针对治疗相关淋巴细胞增多CLL患者的评价标准有所调整)，以及Lugano非霍奇金淋巴瘤分类标准评估SLL患者的缓解。经研究者和IRC评估的ORR采用预先规定的分级评估检验，首先评估非劣效性，随后评估优效性。研究的关键次要终点包括无进展生存期(PFS)和房颤或房扑事件发生率;其他次要终点包括持续缓解时间(DoR)、总生存期(OS)以及不良事件发生率。今年4月，百济神州宣布了该研究的最终缓解评估结果，经IRC确认，泽布替尼显示了优于伊布替尼的ORR。
关于百悦泽®
百悦泽®(泽布替尼)是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，泽布替尼的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白的持续靶向抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，泽布替尼能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。
泽布替尼已经开展了广泛的全球临床开发项目，目前已在全球28个市场中开展了35项试验，总入组受试者超过4,500人。迄今为止，泽布替尼已在包括美国、中国、欧盟、英国、瑞士、加拿大、澳大利亚和其他国际市场的超过55个国家和地区获得批准。
关于百济神州
百济神州是一家全球性生物科技公司，专注于为全球患者开发和商业化创新、可负担的抗肿瘤药物，改善患者的治疗效果，提高药物可及性。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线。我们致力于为全球更多患者全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过 9,000人的团队，并在中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔设立了主要办事处。
前瞻性声明
本新闻稿包含根据《1995 年私人证券诉讼改革法案》(Private Securities Litigation Reform Act of 1995)以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括关于ALPINE 3期试验PFS终期分析结果以及这些数据对患者的潜在意义、百济神州在医学会议上公布数据以及在专业文献上发表的计划、监管审查的时间以及泽布替尼作为CLL患者新治疗选择的潜在药政批准、百济神州推进泽布替尼的预期临床开发、监管里程碑和商业化方面的进展，以及百济神州在"关于百济神州"标题下的计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果有重大差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力;其候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市批准;药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批;百济神州的上市药物及候选药物(如能获批)获得商业成功的能力;百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力;百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况;百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和商业化及实现并保持盈利的能力;新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营、生产以及其他业务带来的影响;以及百济神州在最近季度报告的 10-Q 表格中"风险因素"章节里更全面讨论的各类风险;以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该些信息。
*亿珂®是Pharmacyclics LLC和 Janssen Biotech, Inc 的注册商标。
(来源：新视线)
