在罕见病领域全面深化本土承诺
2022年11月11日 - 第五届进博会上，以"因罕而聚，共赴未来"为主题，阿斯利康呈现其全新治疗领域罕见病在华业务布局。期间，阿斯利康正式宣布在中国上市首个罕见病创新药舒立瑞®(依库珠单抗，eculizumab)，该药物在中国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。此外，阿斯利康与康希诺达成战略合作签约，探索罕见病诊疗领域发展机遇。阿斯利康还与青岛政府在以罕见病为主题的青岛区域总部及创新生态圈建设方面取得实质性进展，双方进一步深化在罕见病创新药引入及诊疗服务方面的合作。
阿斯利康引入在华首款罕见病药舒立瑞(R)并启动青岛罕见病生态高地建设
阿斯利康与康希诺生物达成战略合作协议随着国家对罕见病群体重视程度日益提高，罕见病研究、诊疗和药品研发供应、医疗保障体系等多项事业进展巨大。2021年，阿斯利康收购瑞颂制药(Alexion)进入罕见病领域。本届进博会，阿斯利康首次展示了由瑞颂制药研发的全球首个获批的C5补体抑制剂依库珠单抗，并宣布其在华上市。依托进博会开放包容、互惠共享的平台，阿斯利康将促进该罕见病药物尽快于苏州、青岛、北京、上海、天津、杭州等城市落地，惠及患者。
天津医科大学总医院副院长付蓉教授表示："阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种危及生命的血液系统罕见病，患者会出现贫血、骨髓衰竭、血红蛋白尿、血栓等症状。此前，PNH的治疗手段主要以对症治疗为主，包括输血、糖皮质激素、免疫抑制等。然而传统疗法在溶血控制、防止肾功能损伤等方面面临许多难题。依库珠单抗在中国的上市是行业多年来的期盼，为中国PNH患者带来了革新性的治疗选择。"
浙江大学医学院附属儿童医院副院长毛建华教授表示："非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)是一种罕见且致命的血栓性微血管病(CM-TMA)。血浆治疗是aHUS管理的最初方法，但疗效不佳，有些甚至需要透析和肾脏移植。近年来随着对aHUS发病机制的深入了解，C5补体抑制剂也成为了治疗武器之一。全球数据显示依库珠单抗的长期安全性和耐受性良好，它在中国的上市有望帮助aHUS患者的生存质量得到巨大改善。"
罕见病诊疗不仅是一项医学课题，也是一项重要的社会事务，需要多方的共同参与。进博会上，基于康希诺在疫苗领域的技术和发展优势，以及阿斯利康在生物制药、生态创新等方面的资源优势，双方加强在罕见病诊疗领域合作，以期造福更多罕见病患者。
"有药可医、医有所保"是让每一个群体实现健康中国梦的关键。近年来，国家针对罕见病接连出台了多项医疗惠民政策，多地政府积极探索适宜性的罕见病保障体系。青岛市政府不仅在生物医药产业集中发力，还在罕见病领域形成了一套具有创新意义的诊疗与保障体系。
2022年6月，阿斯利康与青岛市政府就如何促进青岛生物医药产业的创新发展进行了深入交流，双方达成于青岛设立阿斯利康中国区域总部的战略备忘录。随着阿斯利康中国青岛区域总部在本次进博会上正式落成，以罕见病为主题的智慧医疗创新中心、生命科学创新园及医疗健康产业基金也一起落户青岛。创新的"三驾马车"将链接海内外优质资源，加速生物医药创新资源聚拢，助力青岛打造全国领先的罕见病诊疗创新高地。
山东大学齐鲁医院副院长焉传祝教授表示："青岛正积极创建国家、省区域医疗中心，在罕见病诊疗和保障领域做了一些有益的探索，加速高质量创新药的研发和引入，深化罕见病规范化诊疗都是至关重要的组成部分。希望包括依库珠单抗在内的罕见病创新药能加速惠及青岛患者，期待青岛罕见病生态高地早日取得新进展，为中国罕见病事业发展提供‘青岛势能'。"
阿斯利康全球执行副总裁、国际业务及中国总裁王磊表示："罕见病是全球面临的重大健康课题，也是阿斯利康全球最关切的新治疗领域之一，我们有责任、有信心肩负起创新引领的使命。我们很高兴能借助第五届进博会推动全球罕见病创新药为中国患者可及，未来阿斯利康也将继续支持各方合作伙伴探索多层次保障模式，助力减轻罕见病患者的医疗负担，提升医疗保障权益。我们热切地期盼推动罕见病的规范化全病程管理发展，助力青岛的创新走出区域，辐射全国。"
植根中国近30年，阿斯利康依托其强大的科学研发实力和创新生态圈的领导力，已经在肿瘤、慢病领域引入了近40种创新药，并不断扩展包括罕见病、新冠、自体免疫在内的新治疗领域。依托区域总部资源，阿斯利康协同政、产、学、研、医、投各方，建设了多个以疾病领域为主题的创新生态圈。以终为始，阿斯利康将积极发挥进博会的高质量对外开放平台作用，与各方同行者推动科学创新的边界，让每一个群体都能同样享受"健康中国"的福祉。
声明：本文涉及其他适应症并未在中国大陆获批，阿斯利康不推荐任何未被批准的药品使用。
关于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）： PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，其特征是补体介导的溶血(红细胞破坏)。PNH可发生在任何年龄阶段，该疾病好发于青壮年，PNH溶血最具破坏性的后果是形成血栓，损伤器官并导致死亡。
关于非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）： aHUS是一种持续的补体介导的系统性的血栓性微血管病，多急性起病且儿童发病率远高于成人。慢性不受控制的补体激活，导致补体介导的血栓性微血管病(CM-TMA)，在全身的小血管中形成血栓。aHUS患者可能面临终身TMA风险，造成肾脏和其他重要器官的突然的、危及生命的损伤。
关于依库珠单抗 ：依库珠单抗是全球首个获批的C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。目前，美国、欧盟和日本等市场批准其用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)，非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)，抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)成人患者，和抗水通道蛋白-4 (AQP4) 抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD)成人患者。
关于阿斯利康： 阿斯利康(LSE/STO/Nasdaq: AZN)是一家科学至上的全球生物制药企业，专注于研发、生产及营销处方类药品，重点关注肿瘤、罕见病以及包括心血管肾脏及代谢、呼吸及免疫在内的生物制药等领域。阿斯利康全球总部位于英国剑桥，业务遍布世界100多个国家，创新药物惠及全球数百万患者。
关于阿斯利康中国： 阿斯利康自1993年进入中国以来，专注中国患者需求最迫切的治疗领域，包括肿瘤、心血管、肾脏、代谢、呼吸、消化、疫苗抗体、自体免疫、罕见病等，已将近40种创新药物带到中国。公司中国总部及全球研发中国中心设在上海，在北京、广州、杭州、成都、无锡和青岛设有区域总部，在中国建立的生产基地和物流中心已向全球近70个国家和地区出口药品。今天，中国已经发展成为阿斯利康全球第二大市场。
(来源：新视线)
