每年11月是国际肺癌关注月。据2022年国家癌症中心发布的全国癌症统计数据，2016年中国肺癌新发病例82.8万人，死亡65.7万人，是我国第一大癌症。恶性肿瘤严重威胁人民生命健康，肿瘤患者渴望用上最新最好的治疗手段。国内尚未上市的国际最新肿瘤疗法，如何能够尽快帮助到中国患者?
2022年11月5日-12日，第25届全国临床肿瘤学大会暨2022年CSCO年会在厦门召开。会上，先声药业通过与乐城医疗先行区协同创新加速引进国内的全球首创肺癌化疗骨髓保护药物——科赛拉®(注射用盐酸曲拉西利)乐城真实世界研究(RWS)数据以壁报形式首次公开发表。研究结果显示，曲拉西利对中国小细胞肺癌化疗患者具有全面骨髓保护作用，且安全性良好。
据海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局官网报道，“该真实世界研究是第一个由海南省本土企业推动的利用乐城‘国九条’政策引进国外品种并在中国以真实世界数据支持临床评价推动上市的项目。曲拉西利也是自乐城真实世界数据应用试点启动以来，利用这条‘快车道’在我国获批的第三款创新药。乐城真实世界研究以高质量数据加速全球创新药进入中国，新的临床证据引发中国肿瘤医学界广泛关注。”
国内未上市新药先行先试2018年，国务院赋予海南省全国唯一的临床急需进口医疗器械和药品(不含疫苗)的审批权，允许在乐城先行区使用国内尚未注册、但已在欧美、日本等发达国家和地区上市的创新药械产品。这一政策让中国患者更早一步用上急需的新药，也促成了海南针对未上市新药独一无二的“乐城真实世界研究”。
本次发布在CSCO年会的由海南省人民医院陈永倖教授牵头的乐城真实世界研究，是全球首个化疗骨髓保护药物曲拉西利在美国已上市、中国未上市阶段开展的先行先试探索。研究共纳入30例中国小细胞肺癌患者在乐城先行区接受了至少1个周期的曲拉西利，以及正常接受了常规肿瘤治疗，评估曲拉西利对化疗药物引起的严重骨髓毒副作用——骨髓抑制的保护作用。
统计数据显示，所有使用曲拉西利患者在用药后首个治疗周期，仅有一例患者发生化疗引起的最典型骨髓抑制——严重中性粒细胞减少症(SN)，发生率为3.3%，无发热性中性粒细胞减少症(FN)。在所有患者完成的所有化疗周期中，曲拉西利对于骨髓抑制的作用同样良好。无与曲拉西利相关的≥3级不良事件，严重不良事件，及导致死亡的不良事件。
主要研究者陈永倖教授表示，曲拉西利在接受多种治疗方案的中国ES-SCLC患者中有良好的全面的骨髓保护作用，疗效趋势一致，安全性良好，无新增安全性信号。真实世界诊疗环境下，该研究未经人为干预筛选地纳入正常接受诊疗的患者，因此该数据能够更好地指导曲拉西利上市后在真实医疗环境下的临床用药。
新药研发快车道真实世界研究(Real Word Study，RWS)是近年来兴起的一种创新医学研究类型。国家药品审评中心将“真实世界研究(Real World Study，RWS)”定义为：在真实世界环境下收集与患者有关的数据，通过分析，获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据，主要研究类型是观察性研究，也可以是临床试验。”
因为不人为对患者入组条件、年龄以及用药方案等进行限制，真实世界研究得出的结果更符合临床实际的情况，数据评价结论可以更客观地反映药械的实际使用效果，对临床具有重要指导意义，已成为随机对照试验的重要互补形式。
在国家药监局及海南省政府相关部门的支持与指导下，乐城先行区率先开展临床真实世界数据应用试点工作，探索将这些数据转化为真实世界证据，用于产品在中国注册审批的方法和途径，至今已有8个国际创新药械产品通过特批在海南乐城获得真实世界数据支持加快获批上市，其中包括三款国际创新药，分别为普拉替尼胶囊(2021.03获批)、氟轻松玻璃体植入剂(2022.06获批)、注射用曲拉西利(2022.07获批)。
曲拉西利由先声药业与G1 Therapeutics合作引进中国，作为全球首个在化疗前给药，拥有全系骨髓保护作用的“化疗卫士”药物，曾获得美国FDA「突破性疗法」认证，并于2021年2月在美国上市。
2021年6月，尚未在中国获批的曲拉西利，作为临床亟需的境外上市产品，获准在博鳌恒大医院首次用于中国小细胞肺癌化疗患者治疗。2021年8月至2022年4月，曲拉西利启动了由海南省人民医院陈永倖教授牵头的海南真实世界研究，并于2022年7月通过使用乐城真实世界证据支持产品临床评价，获得药监局批准进口注册上市。此外，该药物被纳入了“乐城特药险”、“北京普惠健康保”等保险报销范畴，让参保患者可在海南博鳌乐城国际医疗先行区接受曲拉西利的治疗并获得赔付，进一步增加了患者对新特药的可及性。
2016年到2020年进口新药在中国上市相比美国的滞后时间中位数为2.7年，而通过真实世界数据的助力加速，曲拉西利中美获批时间差仅1年零五个月。海南真实世界研究，已成为我国创新药加速研发与上市的创新型快车道。据统计，2019-2021年，在中国交易总金额前100位的合作引进创新药产品中，共4款产品的新适应症在中国批准上市，其中曲拉西利上市开发速度位列第一，领先第二家接近一年的时间，凸显了快车道的“快”。
随着政策支持和行业发展，海南真实世界研究将凭借独一无二的优势，助力创新药械审评审批，加快产品上市，让更多国人尽快用上国际先进水准的药品及医疗器械。
(来源：新视线)
