2025年,是足以载入中国药物临床研究发展史史册的一年,也是无数耕耘在干细胞临床研究一线的工作者们为之奋起的一年。就在半个月前的2024年12月18日,美国FDA率先批准了Mesoblast研发的Ryoncil(Remestemcel-L)上市。经过5年三次NDA申请,Ryoncil这个几乎被FDA撇弃的品种终于赶在中国之前上市,成为FDA批准的首款MSC药物。
紧随其后,2025年1月2日,铂生卓越生物科技(北京)有限公司研发的人脐带间充质干细胞药物“艾米迈托注射液”经过国家药品监督管理局(NMPA)的优先审评审批程序获准上市的消息不胫而走,瞬间引起了医药研发领域、投资机构以及中央广播媒体的广泛关注和激烈讨论。
曾几何时,干细胞临床应用一直被“能不能成药”的论调裹挟不前。而今,“艾米迈托注射液”获批上市足以证明干细胞的药用价值,为促进干细胞相关的药物研发和临床实践走出了坚实的一步。
相比之下,“艾米迈托注射液”从申报NDA到获批,仅仅耗时六个月。而NMPA在审评过程中透露出来一种坚定果决的态度,表达出不同寻常的使命感。没有发补,没有延后,中国国内的首个MSC产品上市就这么华丽而轻松地登场了,相比从Osiris到Mesoblast三十年的煎熬和努力,不免有些唏嘘,也许时代真的不一样了!
中美两国这种你追我赶的态势,恰好从侧面反映出干细胞药物的巨大潜力,在某种程度上进一步提升了业内对于未来的信心:MSC的春天已经来了!
聚焦国内,迄今已有60多家企业申报了MSC相关产品,超过100项临床批件得到批准,绝大多数产品还处于临床早期阶段,明确推进到临床II期的研究就只有十几项,涉及间质性肺病、炎性肠病和膝骨关节炎等多个适应症。
其中,尤以间质性肺病对生命健康影响最大。严重病变主要影响肺脏功能,应该考虑局部给药,除了MSC的细胞数量外,更应当考虑单次给药的体积以及制剂与组织相容性的问题。
上海莱馥医疗科技有限公司是一家拥有创新细胞和基因药物(CGT)发现、研发、工艺开发和生产全功能的临床阶段的生物制药公司。目前,大多数MSC药物都是以静脉输注为基础,只有上海莱馥医疗一马当先,开发出一款适用于呼吸系统疾病的人脐带间充质干细胞药物。与中美获批的两款干细胞药物一样,原料都是来自同种异体的MSC,因其具有良好的气道内适应性,可以通过气道内给药方式留住在肺腔内,直接作用于病灶处,长期发挥缓解的效果。
为此,上海莱馥经过十年的披荆斩棘,不仅完成了MSC药物的研发工作,还获得了特发性肺纤维化(IPF)、间质性肺病(ILD)和慢性阻塞性肺病(COPD)三个适应症的临床批件。针对IPF治疗的研究项目已经推进到临床II期。
在IPF的临床I期研究中,三个剂量组对受试者的临床症状和生活质量指标改善均有积极影响。治疗后 24 周,各组肺功能、六分钟步行等指标较基线期均有所好转。特别是第三剂量组(拟定临床剂量),48 周 FVC(主要药效终点)指标有显著改善,疗效优于当前所有上市药品(尼达尼布和吡菲尼酮),且与前两个剂量组相比具有明显的量效差异。
这是前所未有的重大发现!优异的成绩,让上海莱馥在MSC药物研发领域逐渐崭露头角,也让每一个为之奋斗的工作者欢欣鼓舞。
机遇偏爱有准备的人,机遇更偏爱坚持不懈的人。
（来源：点财网）
