3月12日上午,澎湃新闻(www.thepaper.cn)从医药企业石药控股集团有限公司获悉,该集团开发的用于治疗肌萎缩侧索硬化症的药物“消旋-3-正丁基苯酞”(丁苯酞),日前获得了美国食品药品监督管理局颁发的孤儿药资格认定。该公司已就这一消息发布公告。
用于治疗罕见病药物被称为“孤儿药”。美国实施的孤儿药法案(ODA)保障这种药物的研发者有资格获得来自官方的各种激励措施,包括用于进行临床试验的税收抵免。
罕见病患病人数少,市场需求少,往往难以收回药物的研发成本,因此,很少有制药企业进行孤儿药的研发。
“丁苯酞软胶囊”(商品名恩必普)2005年已在中国获批上市,不过是用于治疗脑中风患者——轻、中度急性缺血性脑卒中。随后,该公司发现该药物在ALS(即肌萎缩侧索硬化症)上有治疗效果,2015年他们开始相关临床研究。
石药集团法规部相关工作人员告诉澎湃新闻,ALS是罕见病,丁苯酞获得FDA孤儿药的认定,最大的意义在于可以获得FDA的更多指导,但该药物获批上市的时间还不确定。
石药集团的公告称,获得孤儿药资格的认定,该公司有机会与FDA进行更广泛地沟通。在一些情况下,甚至可以减免部分临床试验,加快该药品上市的速度。此外,孤儿药在美国可享有7年市场独占权,以及及最多高达50%研发费的税务减免。
ALS被认为是绝症,患者被称为“渐冻人”。ALS又称运动神经元病,常见于40岁50岁的男性,发病率低,但对病人的生活质量及生命构成很大威胁。由于患者的运动神经细胞逐渐退化,导致肌肉萎缩,患者的言语、吞咽和呼吸功能随之减退,直至呼吸衰竭死亡。
著名物理学家、剑桥大学理论宇宙学中心研究主任霍金就是因为这一疾病,被禁锢在轮椅上。
ALS病因至今不明,目前的临床药物无明显治疗效果。
用于治疗罕见病药物被称为“孤儿药”。美国实施的孤儿药法案(ODA)保障这种药物的研发者有资格获得来自官方的各种激励措施,包括用于进行临床试验的税收抵免。
罕见病患病人数少,市场需求少,往往难以收回药物的研发成本,因此,很少有制药企业进行孤儿药的研发。
“丁苯酞软胶囊”(商品名恩必普)2005年已在中国获批上市,不过是用于治疗脑中风患者——轻、中度急性缺血性脑卒中。随后,该公司发现该药物在ALS(即肌萎缩侧索硬化症)上有治疗效果,2015年他们开始相关临床研究。
石药集团法规部相关工作人员告诉澎湃新闻,ALS是罕见病,丁苯酞获得FDA孤儿药的认定,最大的意义在于可以获得FDA的更多指导,但该药物获批上市的时间还不确定。
石药集团的公告称,获得孤儿药资格的认定,该公司有机会与FDA进行更广泛地沟通。在一些情况下,甚至可以减免部分临床试验,加快该药品上市的速度。此外,孤儿药在美国可享有7年市场独占权,以及及最多高达50%研发费的税务减免。
ALS被认为是绝症,患者被称为“渐冻人”。ALS又称运动神经元病,常见于40岁50岁的男性,发病率低,但对病人的生活质量及生命构成很大威胁。由于患者的运动神经细胞逐渐退化,导致肌肉萎缩,患者的言语、吞咽和呼吸功能随之减退,直至呼吸衰竭死亡。
著名物理学家、剑桥大学理论宇宙学中心研究主任霍金就是因为这一疾病,被禁锢在轮椅上。
ALS病因至今不明,目前的临床药物无明显治疗效果。
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