近日，国内某知名医药公司的一款用于降低化疗引起的骨髓抑制发生率的产品——CDK4/6抑制剂，获国家药品监督管理局(NMPA)批准进口注册上市。
该产品从2021年8月被纳入海南博鳌乐城临床真实世界数据应用试点范围，并在零氪科技支持下，按监管要求在既定时间内递交项目相关材料，到2021年11月NMPA受理上市注册申请，再到如今仅用时7个月获批，进程之快令人感叹。
另辟蹊径，首个用于骨髓抑制保护的 CDK4/6 抑制剂
化疗是肿瘤基础治疗手段之一，但其常见副作用——骨髓抑制会造成患者感染、贫血、自发性出血、休克甚至是死亡，严重降低患者的生存质量。对此，临床上一直在改进优化治疗方案和预防手段。
作为一种细胞周期蛋白依赖性激酶 4/6(CDK4/6)抑制剂，该产品可以将骨髓中的造血干/祖细胞等暂时地阻滞在细胞周期的G1期，让细胞暂时停止分裂，从而免受化疗药物的杀伤。目前已上市的其他 CDK4/6 抑制剂尚不具备此种骨髓保护作用。
该产品于2021年2月获FDA批准上市。在国内，迄今已获批3项临床试验申请，并已启动针对小细胞肺癌、结直肠癌、三阴性乳腺癌三项适应症的Ⅲ期临床试验。2021 年6月其在海南博鳌乐城医疗先行区开出了除审批国之外的首张处方，在国内首次用于广泛期小细胞肺癌患者的临床治疗，并随之启动了真实世界研究(RWS)，为该产品在中国的快速落地累积真实世界证据(RWE)。
乐城先行区“快车道”助力药品研发上市
乐城先行区作为我国医疗领域改革开放的“试验田”，依托海南自由贸易港以及“新国九条”等先行先试的政策，率先开展临床真实世界数据应用试点工作。
该产品提交的NDA上市申请，使用了乐城真实世界研究数据作为重要的辅助支持性证据，反映了真实诊疗情况下，其在中国人群的疗效和安全性。为助推该产品加快审评，从方案起草、数据采集，到产品检测、注册申请递交，乐城管理局积极协调各方资源，提供相关指导服务，并在对接落地医疗机构、患者招募等方面给予帮助。
海南省药品监督管理局表示，试点产品通过使用乐城临床真实世界数据加快获批上市，对提速全球创新药械产品在我国临床使用的可及性，更好地满足人民群众高质量用药用械需求具有重要意义。
高质量数据是真实世界研究的“基石”
乐城真实世界数据应用试点的开展，是临床急需进口特许药械政策的延伸。真实世界研究作为一种对药械安全性、有效性新的评价方法，能够更好、更快地支持药械的研发和上市，是目前世界范围内正在推动的一项全新课题。
据CB Insights发布的真实世界数据(RWD)行业深度报告显示，业界对RWE未来影响力充满希望。但困扰RWE应用的最大障碍，仍是真实世界数据质量问题——能否生产合规、可及、可溯源的高质量RWD是RWE广泛应用的关键。
2021年4月,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)发布《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则(试行)》，提出了更为明确的对真实世界数据的治理要求和指导，零氪科技则作为唯一外部专家参与了该文件的起草工作。
近年来，零氪凭借常年的临床项目实践积累了丰富的真实世界研究经验，并针对不同使用场景分层管理数据，完善全局数据治理能力：一方面，利用统一疾病模型，全面整合患者的各类医疗数据，减少数据缺失，不断拓展数据治理深度;另一方面，通过研究和探索患者管理、市场洞察、医学科研、新产品注册等对应的RWE需求，不断丰富应用场景。
在本项目中，零氪科技基于强大的数据治理能力和丰富的RWS经验，参与了真实世界研究方案设计、统计学分析等工作，在有限的时间窗内，完成统计分析计划及分析图表模板、数据相关问题核查、数据锁库及统计编程与分析等工作，帮助企业按照监管机构要求的递交标准，在预期时间前完成项目资料的递交，仅用4个月即被纳入优先审评审批程序，为其快速获批上市提供了有力支持。
此次项目之顺利开展并最终获得可喜的成果，一方面是企业全力配合和专业支持，其与零氪项目团队始终保持着紧密、高效的沟通互动，既给予了全方面的支持，也予以最大程度的理解和信任;另一方面，零氪项目团队成员也秉承了“客户至上”的服务理念和企业价值观，在行业整体缺乏可借鉴和参考经验的情况下，团队成员“晨曦朝露去，披星戴月归，数月如一日”，以敢为人先的勇气和魄力尽全力达成了目标。这也为接下来继续高标准、高质量地开展同类RWE项目增添了更多宝贵的经验。
目前，零氪科技每年参与的RWS类医学项目数量约300个，从治疗领域和疾病上来分，累计涉及26个学科87个疾病，其中，包括RWE应用于注册研究、市场准入、拓展适应症等方面辅助监管决策的案例也越来越多，如某款在乐城先行区优先使用的药物申请对内地用药人群的拓展、某款已上市30多年的药物增加儿童用药人群的真实世界证据支持、某项上市在即的创新药在申报过程中加入RWS外部对照臂加速审批进程等，都有着零氪的身影。
相信随着政策端的逐步完善与技术端的规范突破，势必将有更多的研究项目锁定于从RWD到RWE的拓展应用，也期待其在加速药品审批、市场营销、药品使用反馈和生命周期延长等方面发挥更加积极的作用。
(来源：新视线)
