干细胞是具有多向分化潜能、自我更新能力的细胞，是处于细胞系起源顶端的最原始细胞，在体内能够分化产生某种特定组织类型，这一特性使其成为潜在的医学治疗重要工具。
从发展源头看，干细胞医疗技术临床应用始于1968年，世界上第一例骨髓移植术治疗了一位重症联合免疫缺陷患者，从而开启干细胞在医学上的应用之门。如今，干细胞药物研发在全球及国内正迎来全面爆发期。
全面爆发!黄金时代已至
随着全球细胞与基因治疗产业迈入高速发展期，当前全球已登记的细胞与基因治疗相关临床试验已超过7000余项，其中近3000项已完成临床试验研究，并进行了数万例干细胞移植。截止2022年初，全球经批准的细胞治疗产品共33款，包括12种免疫细胞产品和21种干细胞产品。
更令人期待的是，许多已经批准的细胞疗法正在开发新的适应症。而且伴随全球范围内干细胞治疗技术和产业化快速发展，各国家密集发布支持性政策，多种成熟产品陆续走向市场，干细胞产业正在翻开新的篇章。
在干细胞研发的这股全球浪潮中，自然不会缺少中国的身影。自从2018年国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)重新受理干细胞新药临床试验申报以来，干细胞药物临床试验的申请稳步增长。就承办受理号总量，从2018年申报5个(以受理号计)增长至2022年的26个，较2021年度增长了一倍，我国干细胞新药研发速度明显加快。
此外，2022年CDE合计默许许可11款干细胞药物的16项临床试验。其中使用间充质干细胞的有11项，间充质干细胞使用类型占比达到68%。同时，截至2022年12月31日，CDE合计默许的42项临床试验涉及20项适应证。其中位于前三的分别是：膝关节炎(7项)、间质性肺病(主要是特发性肺纤维化)(5项)、移植物抗宿主病(GVHD)(4项)。
值得一提的是，其中膝骨关节炎的7款干细胞药物，干细胞类型包括：自体脂肪间充质干细胞(1种)、异体脂肪间充质干细胞(2种)、脐带间充质干细胞(3种)、人诱导多能干细胞来源的间充质样细胞(1种)。不难发现，干细胞药物研发正迎来黄金时代，必然会有更多针对新适应证的干细胞药物进入临床试验阶段。
研发不易，诸多环节需重视
干细胞疗法是当今医学研究最前沿也是最热门的方向之一，相关的临床研究正在以快速的步伐稳健推进。但必须要知道的是，干细胞药物的研发非常不易，有很多需要注意的事项，更要经历非常多的环节。
干细胞用于临床疾病治疗是其研究的最终目标，但从实验室进入临床是一个循序渐进的过程。干细胞真正在临床推广应用，还必须经过临床前动物模型模拟治疗实验，证明其安全性和有效性。同时，还需要通过动物模型治疗实验建立临床治疗参考方案及阐明其作用机制。
而且按照国家新药注册要求，一般要经过小规模(Ⅰ期临床)治疗试验，初步获得临床有效性和安全性数据，在确认安全、有效的前提下，进一步扩大临床治疗试验规模(Ⅱ期临床)，之后还要通过大样本、多中心临床治疗试验(Ⅲ、Ⅳ期临床)，在逐步完善技术方法和有效控制风险，确保安全可靠的基础上，才能正式在临床大规模推广应用。
按国家药品监督管理局的要求，干细胞制剂虽然与传统药物有本质上的区别，但在新药注册的流程和要求上具有一致性，一般都要经过新药研发与注册程序，开展Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期临床试验研究。
目前，开展干细胞的临床研究必须按照国家药品监督管理局《药品注册管理办法》和国家卫生健康委颁布的《干细胞临床试验管理办法(试行)》实施，需要在具有国家药物临床试验机构资质的基础上申请获得干细胞临床研究机构资格，针对具体的干细胞治疗研究项目，还要向国家卫生健康委申报并获准备案。
生物创新药行业有一句流行语，“一款干细胞新药诞生需要3个10——10年研发，10个亿投资，1/10的成功概率”。不难发现，干细胞药物的研发需基于大企业雄厚的实力，才有望成功。
易文赛强势领跑，绘就全新蓝图
前沿科学打破既定思维，在从更微小的细胞层面重新审视疾病。这一思路的转变，让干细胞药物走上了历史舞台，而人类也真正意义上迎来了“万能药”的曙光。在这个过程中，众多干细胞相关的企业将扮演重要角色。
其中，成立于2009年的杭州易文赛生物技术有限公司(以下简称“易文赛”)正处于强势领跑态势。作为专业从事细胞储存、细胞治疗及细胞药物研发的国家高新技术企业，易文赛一直以来都在赛道上疾驰。
如，易文赛是省内最早开展干细胞资源库建设的企业，主持制订了《人间充质干细胞库建设与管理规范》浙江省地方标准。截至目前，易文赛拥有3000平方符合国家现行细胞治疗产品GMP标准的生产、检测和储存平台，目前细胞储存量超过3万人份，成为浙江省规模最大、储存量最大的综合性干细胞库。同时，易文赛承担浙江省区域细胞制备中心和杭州区域细胞制备中心试点建设。
此外，易文赛也是省内最早开展细胞治疗重大疾病相关研究的企业，并建设有省级重点企业研究院和浙江省重点实验室，先后承担国家863项目、重点研发计划和省部级重大项目十余项，在细胞制备、存储和治疗技术研究方面拥有有自主专利40多项，发表SCI论文30余篇，目前已建成间充质干细胞药学研究平台、iPS技术开发平台。
在药物研发方面，易文赛易文赛自2017年起布局细胞药物开发，到目前为止，第一款与呼吸系统相关I类新药准备在今年进入一期临床，另外两款干细胞药物也将在2023向国家药监局提起IND申报，同时启动了针对其他疾病的专能型iPS新药开发。
针对卵巢早衰这一当今医学界大难题，当下易文赛已启动相应临床研究项目。其中，就包括全面而深入地评价干细胞治疗恢复卵巢功能的安全性和有效性。在干细胞技术和药物研发的版图，易文赛始终坚定向前迈步，为人类更持久、健康、美丽的生活而奋斗。
不断挖掘干细胞潜力的易文赛，已成为药物研发领域的佼佼者，推动并孕育新机。将干细胞药物研发当作把握未来发展先手棋的易文赛，也在助力整个行业走向更灿烂的明天。在产业发展新风向标的指导下，干细胞药物研发有望取得更大的突破。干细胞药物研发的新未来，于行业、于企业、于医疗机构、于患者，都非常值得期待!
(来源：新视线)
