7月15日，2023罗氏肿瘤高峰论坛在沪召开，齐聚国内外各肿瘤领域资深专家、学者和行业伙伴，分享探讨在肺癌、乳腺癌、血液肿瘤、消化道肿瘤和个体化医疗等领域的国际新进展、新资讯和新理念。零氪科技创始人兼CEO张天泽出席会议，分享零氪在真实世界研究领域的进展、应用，以及所积累的经验教训。
“真实世界研究”创领未来-擘画蓝图启新程
随着医疗信息化的普及和个人健康数据的可及，基于真实世界数据（RWD）开展真实世界研究（RWS）获取真实世界证据（RWE） ，成为近年来临床研究领域的热点，受到研究者的重视。
在大会“LC肺癌分会场”，海南省真实世界数据研究院执行院长、南方医科大学生物统计学系陈平雁教授进行了《数智赋能：真实世界研究的应用价值与挑战》主题演讲，系统叙述了RWS的相关指南体系建设，讲解了RWS的价值，并结合具体案例讲解RWS方案的设计和挑战。
“目前我国RWS指南体系建设整体水平已位居国际前列”，陈平雁教授表示，2020年1月，国家药品监督管理局（NMPA）正式发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，提高了药物研发和监管的科学性和效率，确立了中国在该领域的国际领先地位；随后，《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》以及《患者报告结局在药物临床研究中应用的指导原则（试行）》等十余项相关法规、指南出台，逐渐搭建起较为完善的RWS体系标准。值得一提的是，基于在RWS领域的深厚积累和患者随访经验，零氪科技作为外部专家单位参与了上述后两份文件的编写工作。
目前，RWE支持药物监管决策的适用范围已覆盖上市前、新药上市、上市后等全生命周期。用RWD支撑，用RWE回答，在由RWD到RWE的跨越中，陈平雁教授指出“三个关键环节”、“两个避免”，以及“及时与监管部门沟通”格外重要。“三个关键环节”指高质量的数据、良好的设计、正确的分析与合理的结果解释；“两个避免”则是避免RWD的选择偏倚（即数据治理的透明性）、避免结果驱动（即研究方案的透明性）。
数据问题仍是RWS发展面临的主要挑战。数据治理、数据共享、数据监管等方方面面的问题，正在对监管方、临床试验机构、学术界、工业界和数据公司等产业各方提出各种挑战。对此，陈平雁教授认为，“道路是曲折的，前景是光明的”。
陈平雁教授从政策制定者的角度上进一步加深了行业对RWS的认知，随后，张天泽分享了《真实世界研究“零”距离》，在项目执行和落地上，阐述零氪科技八年来的经验积累和感受。
近年来，患者报告结局（PRO）在国内外新药研发、临床试验等方面备受政府与临床的关注。患者随访历来被视为PRO的一类，多年来，“患者死亡”这一类随访数据很难被利用，因为这一项不会来自患者亲口报告，能不能归类为e-PRO（数字化患者报告结局）？张天泽介绍了零氪科技联合罗氏开展的RWS项目，最终验证了这类随访数据在项目中的应用和价值。
然而，该案例也揭示了一个问题：在RWS中，问到的患者数据就真的能用吗？零氪科技在过去的8年时间中，遭遇了大量类似的问题，同时通过近千个前瞻性/回顾性临床研究中总结的经验和教训，探索RWS的可行性保障——数据情况与期望结果之间平衡的艺术。
以零氪开展的RWS经验来看，需要平衡好“研究人群”、“暴露（干预）/对照”、“结局”、“研究设计”、“样本量”这五个关键维度。这其中，临床专家往往扮演科学性和临床价值牵引者的角色；零氪则基于海量的数据治理经验，包括不同级别医院病历书写规范、患者访视和离院后依从性、数据可行性等，如果能够更早地介入到临床研究，就有机会和研究者一起，在早期将这五个关键维度在科学性和可行性上，达到平衡。
此外，针对重要性与火热程度日趋提升的PRO，如果能够开发出符合我国诊疗规范的本土化量表，将是中国乃至全球RWS领域的重大突破。零氪依托专业的随访团队，在取得患者知情同意的情况下，围绕肺癌、乳腺癌等重大疾病领域，积累了数百万次关于患者如何描述生活状况和生活习惯的表达经验，这将可能成为后续每一个量表设计过程中，患者表达习惯和问题理解的关键知识库，进一步支持更适合中国患者的设计量表问世。
未来，零氪科技非常乐意和产业各方一起，分享在不同疾病领域中走过的弯路，以及最新的研究进展，同时希望彼此携手，探索更优路径，做好患者和数据的管理。
（来源：News快报）
