国际先驱导报文章 美国加州的一家生物医学公司“Sangamo Biosciences”的科学家们近日声称，他们开发出了一种能够永久改变人体内的任何基因的技术。这种具有革命性的技术叫做“基因编辑”。开发这项技术的科学家称，这一突破将给成千上万患有基因疾病的人带来希望。然而，同时，他们也指出，这项技术可能会被滥用——让一些父母用于改变孩子出生后的外观特征。
该公司的科学家们已经运用这项技术来纠正一种引发叫做“严重联合免疫缺陷病(SCID)”的罕见基因疾病，这种疾病让患者无法发育出正常工作的免疫系统，通常在出生后18个月内就会死去。
Sangamo公司的总裁爱德华·兰菲尔说，“我们能够定位任何我们想要的基因，进入人体细胞并且更正其中的错误。实验结果凸显了基因纠正疗法对于人体单基因失调(那些由单一基因畸变所致疾病)的潜力。”他指出，这种技术可能将首先运用于治疗血液疾病，而明年该公司还将进行临床实验以研究它对抑制艾滋病毒破坏免疫系统的能力。
“基因编辑”利用的是人体自身修补受到破坏的DNA片断的能力。早在20多年前，科学家就发现可以诱使哺乳动物的细胞通过基因重组，来对DNA片段进行置换，但其有效率仅为百万分之一，无助于治疗疾病。 Sangamo的科学家合成了一种分子，叫做锌指蛋白。与一种能够“切割”DNA的酶结合，锌指蛋白能辨别并且绑定到一种特殊的基因上。这种蛋白质能够有效地将酶送往目的地——科学家想要切除的基因的前面。这样，这种特殊的酶就会将包括变异代码在内的一些碱基序列从DNA链上剪下，在锌指蛋白质的帮助下，科学家合成的新DNA片段将会和人体内原有的基因链结合起来。这就是“基因编辑”。
诺贝尔奖得主、锌指蛋白的发现者阿伦·克卢格爵士指出，多年来，科学家一直在寻找一种精确的、可预知的修改或者编辑动植物的染色体的方法，“因而，这项工作真的可称作是一项划时代的研究。它奠定了基因修改的基础，却没有带来困扰传统基因疗法的安全隐患。”
传统的基因疗法，是通过向人体细胞引入正常的基因片段，修补导致疾病的变异基因，但较难控制，也会引起出乎意料的危险副作用。而在实验室的测试中，基因编辑技术修正导致SCID的变异基因成功率达18%。而根据Sangamo公司，这一成功率将足以治疗一些SCID病人。
不过，兰菲尔也承认，这种技术在改变致病基因的同时，也有可能“顺便改变”人体内的其它基因，比如控制视力和头发颜色的基因。兰菲尔说，这种技术的灵活性非常大，因此有时会“犯一些错误”，不过人们通过其他的医学方式治病也会遇到此类问题。(艾黎)
相关专题：国际先驱导报
